España destaca en el desarrollo de terapias génicas para la Distrofia Muscular de Duchenne. Se presentó el balance de ensayos clínicos y se revelará en el VI Congreso Internacional las últimas investigaciones.
Con motivo del Día Internacional de los Ensayos Clínicos, que se conmemora el 20 de mayo, la asociación Duchenne Parent Project España (DPPE) ha presentado el balance de su estrategia científica, registrando una cifra sin precedentes en el ámbito de las enfermedades raras: el 82% de sus pacientes registrados con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ha tenido acceso a participar en algún ensayo clínico en el territorio nacional. Este impulso ha situado a España entre los países líderes en el desarrollo de terapias génicas para esta patología y para la distrofia muscular de Becker.
La Distrofia Muscular de Duchenne es un trastorno genético, degenerativa y actualmente sin cura, que afecta a unas 1.100 personas en España. La patología está causada por la ausencia de distrofina, una proteína fundamental para la estabilidad muscular, lo que desencadena un proceso continuo de daño e inflamación que destruye progresivamente el tejido muscular. La evolución de la enfermedad deriva en una pérdida total de la movilidad independiente, requiriendo soporte vital y cuidados familiares intensivos de forma temprana.
Las últimas líneas de investigación dirigidas a restaurar la función muscular y las terapias avanzadas de nueva generación se expondrán detalladamente en el VI Congreso Internacional de Duchenne Parent Project España 2026. El encuentro científico, que se desarrollará bajo el lema "Del Laboratorio a la Vida", tendrá lugar del 22 al 24 de mayo en Madrid (Hotel Novotel Madrid Center), reuniendo a investigadores, clínicos y compañías biotecnológicas para analizar el mapa actual de dianas terapéuticas y las fases de los tratamientos génicos en desarrollo.