El ensayo clínico ResToP, liderado en España, ha demostrado la viabilidad de la remisión libre de tratamiento en leucemia mieloide crónica, proporcionando una nueva evidencia científica y destacando la importancia de la investigación académica.
Un ensayo clínico multicéntrico español ha aportado nueva evidencia científica sobre la estrategia de remisión libre de tratamiento en pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC) que previamente habían fracasado en un primer intento de discontinuación. El estudio, denominado ResToP, ha sido promovido en el ámbito académico por la Fundación CRIS Contra el Cáncer con financiación de Incyte Biosciences UK. Los resultados del análisis han sido presentados en el marco del Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA) por los doctores Gonzalo Carreño y Joaquín Martínez, investigadores del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid.
El ensayo fue diseñado para dar respuesta a la necesidad de retirar la medicación de manera segura y evitar la toxicidad acumulada por el uso indefinido de inhibidores de la tirosina quinasa (ITK). El protocolo evaluó a pacientes que habían sufrido una recaída tras interrumpir una primera línea de tratamiento. Tras recuperar la respuesta molecular profunda, los participantes recibieron tratamiento con ponatinib durante dos años antes de proceder a una segunda retirada. Los datos observados en la cohorte de 36 pacientes con seguimiento completo revelan que el 68,2% mantuvo la enfermedad bajo control un año después de suspender la medicación, con una tasa de supervivencia libre de recaída del 95% y sin registrarse casos de progresión hacia fases aceleradas o blásticas de la leucemia.
Además de los parámetros de eficacia oncogénica, el ensayo ResToP incorporó un subestudio molecular traslacional para analizar la influencia del envejecimiento hemático y la presencia de hematopoyesis clonal de potencial indeterminado (CHIP) en el pronóstico de la patología. Los análisis preliminares concluyeron que la presencia de mutaciones genéticas asociadas a CHIP no incrementó el riesgo de toxicidad cardiovascular ni alteró la respuesta al inhibidor, aportando datos de seguridad biológica clave. La investigación ha dispuesto de la participación de una red nacional formada por 13 hospitales de referencia, demostrando el valor de los ensayos promovidos por estructuras académicas para transformar las guías de práctica clínica y mejorar la calidad de vida de los pacientes.