Revista Farmabiotec Número 8

#8 farmaBIOTEC 61 Clínica Independiente a la que se puede contactar en el caso que haya dudas a la hora de clasificar el tipo de Terapias Avanzadas. Agencia nacional de Medicamentos del Reino Unido (MHRA) La MHRA también dispone de un procedimiento para obtener opinión en la clasificación de Terapias Avanzadas, aunque es mucho más simple. En este caso, solo es nece- sario rellenar el llamado “ATMP advice form” y enviarlo a la Agencia para obtener el consejo de los expertos. En este formulario, de formato electrónico, hay que incluir información de contacto del desarrollador, del medicamento propuesto (forma farmacéutica, indicación, descripción) y aspectos científicos de la sustancia activa, producto final, modo de administración, mecanismo de acción, y resumen del desarrollo. Casos prácticos en la clasificación de Terapias Avanzadas En conclusión, debido a su innovación científica y tec- nológica la clasificación de los medicamentos de Terapia Avanzada no es siempre sencillo, incluso por parte de las distintas Autoridades Regulatorias. Solicitar la clasifica- ción de medicamentos de Terapia Avanzada es muy reco- mendable y es la mejor opción para comenzar el diálogo temprano con las Autoridades Regulatorias respecto a su desarrollo. Descripción del producto Clasificación Resultado Mitocondrias aisladas de células madre mesenquimales alogénicas de cordón umbilical para el tratamiento de polimiositis/dermatomiositis El producto no contiene una sustancia activa que contenga o esté compuesta por un ácido nucleico, células o tejidos, EMA/CAT considera que el producto no está dentro de la definición de Medicamento de Terapia Avanzada No ATMP E. coli que contiene un plásmido que codifica un sistema CRISPR-Cas que se dirige a tres genes de policétido sintasa (PKS) para la prevención de la progresión de la poliposis adenomatosa familiar El producto contiene una sustancia activa basada en un ácido nucleico recombinante administrado para añadir una secuencia genética y que el efecto terapéutico recae directamente en el producto de la expresión de esta secuencia, EMA/CAT considera que el producto entra en la definición de medicamento de terapia génica Gene Therapy Medicinal Product (GTMP) Células estromales mesenquimales alogénicas derivadas de tejido adiposo y expandidas ex vivo para el tratamiento de la artrosis de rodilla El producto consiste en células que han sido manipuladas sustancialmente modificando sus características biológicas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para su uso clínico previsto, y se administra con el fin de tratar una enfermedad mediante la acción de las proprias células, EMA/CAT considera este producto un medicamento de terapia celular somática Somatic Cell Therapy Medicinal Product (sCTMP) Suspensión celular compuesta por que- ratinocitos, melanocitos y fibroblastos, en solución salina administrada para la regeneración de la piel después de quemaduras, traumatismos cutáneos o cirugía invasiva El producto se compone de células modificadas sustancialmente de modo que se consigan características biológicas, fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para la regeneración, reparación o sustitución de células o tejidos, y se presenta con el objetivo de regenerar tejido humano, EMA/CAT considera que el producto entra en la definición de producto de ingeniería tisular Tissue Engineered Product (TEP) Células epiteliales alogénicas de córnea expandidas ex-vivo que contienen células expresando P63 para el trata- miento de defectos epiteliales corneales persistentes. El producto contiene células modificadas sustancialmente de modo que se consigan características biológicas, fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para la regeneración, reparación o sustitución de células o tejidos, y se presenta con el objetivo de regenerar tejido humano. Además, el producto incorpora, como parte integral, uno o más productos sani- tarios y su parte celular contiene células vivas. Por ambas razones, EMA/CAT considera que el producto entra en la defini- ción de un producto de ingeniería tisular y medicamento de terapia avanzada combinado. (TEP)/ATMP Combinado Terapias avanzadas La base legal y el contexto regulatorio de las Terapias Avanzadas se estableció con la Regulación (EC) No 1394/2007 y la Directiva 2001/83/EC.