Revista Farmabiotec Número 8

62 farmaBIOTEC #8 Hacia el futuro con pequeñas moléculas de nueva generación El interés por las moléculas pequeñas es muy probable que continúe más alla del 2023 ya que varias empresas de biotecnologia buscan más allá de los productos biológicos para llevar a los pacientes que los necesitan. DR. PATRICK LARCIER, Senior Director, Strategy Product Development Solutions, EU & US en PharmaLex. Los avances en el campo de la biotecnología tienden a despertar el interés por su potencial como las terapias dirigidas. Vacunas, anticuerpos monoclonales, terapias celulares y génicas, así como otras innovaciones biotec- nológicas se han investigado y desarrollado para ofrecer a los pacientes tratamientos específicos. A pesar de la notoriedad de estas terapias, las molé- culas pequeñas siguen siendo el pilar en el tratamiento de enfermedades y cada vez más tienen la atención de empresas biotecnológicas tradicionales y especializadas que buscan aumentar su cartera terapéutica y ofrecer una amplia gama de opciones terapéuticas necesitadas. De hecho, la mayoría de las autorizaciones de la Administración de Alimentos y Medicamentos en USA (FDA) de nuevas entidades moleculares (NEM) siguen siendo moléculas pequeñas. En 2022, 22 de los 37 nue- vos fármacos aprobados por la FDA fueron de moléculas pequeñas. Lo que es particularmente notable es una tenden- cia entre las empresas biotecnológicas tradicionales de ampliar su cartera de investigación y desarrollo en el campo de las moléculas pequeñas. Estos produc- tos innovadores son más complejos que las moléculas pequeñas tradicionales, pero con menos problemas de regulación que a los que se enfrentan los productos bio- lógicos más innovadores, como las terapias celulares y génicas. La biotecnología amplía su cartera Entre las empresas que están dirigiendo su atención hacia moléculas pequeñas están Amgen y Biogen. En enero de 2022, Amgen anunció una colaboración con Arrakis Therapeutics centrada en la investigación de terapias contra una serie de dianas difíciles de tratar en múltiples áreas terapéuticas. Se trata de una nueva clase de degradadores de ARN, moléculas pequeñas que "des- truyen selectivamente los ARN que codifican proteínas patógenas induciendo su proximidad a las nucleasas" 1 . La compañía ha estado explorando un gama de pro- ductos de moléculas pequeñas en su plataforma de oncología. Por ejemplo, su producto Lumakras® (sotora- sib) es una molécula pequeña indicada para tratar adul- tos con cáncer de pulmón de células no pequeñas local- mente avanzado o metastásico (NSCLC) con KRASG12C mutado. En Biogen, las moléculas pequeñas son parte del arse- nal de investigación destinado a tratar enfermedades neurológicas. La empresa tiene varias moléculas peque- ñas en estudios fase 3, para la depresión y el accidente cerebrovascular, así como en investigación fase 2 para la esclerosis múltiple (EM) y otras varias afecciones neu- rológicas. En la EM recurrente, la empresa está investi- gando orelabrutinib, una molécula pequeña inhibidor de la tirosina quinasa de Bruton (BTKi) que los investigado- res creen que ayudará a reducir el daño causado por las células BTK 2 . No son solo los pesos pesados de la biotecnología los que se han estado introduciendo en el campo de las moléculas pequeñas. Mirati, una pequeña empresa bio- tecnológica de California, en diciembre de 2022 recibió la designación de terapia innovadora por parte de la FDA para su producto agrasib (MRTX849), molécula pequeña, en combinación con cetuximab para pacientes con cán- cer colorrectal avanzado con KRASG12C mutado 3 .En noviembre de 2022, al innovador biofarmacéutico Agios Pharma se le concedió una autorización de comerciali- zación para su producton Pyrukynd, molécula pequeña, para tratar la deficiencia PK en adultos que sufren de anemia. MUNDO Biotec Investigación molecular