Revista Farmabiotec Número 8

60 farmaBIOTEC #8 Tipos de Terapias Avanzadas La base legal y el contexto regulatorio de las Terapias Avanzadas se estableció con la Regulación (EC) No 1394/2007 y la Directiva 2001/83/EC. En estos documen- tos se introducen las definiciones a las Terapias Avanzadas, sus distintos tipos, requisitos y procedimientos para obte- ner una autorización de comercialización y otras actividades posteriores a su autorización. Además, se presenta también la creación del Comité de Terapias Avanzadas ( Committee for Advanced Therapies , CAT) como organismo dentro de la Agencia Europea del Medicamento ( European Medicines Agency , EMA) cuya principal responsabilidad es evaluar la calidad, seguridad y eficacia de los ATMPs, así como emitir recomendaciones científicas sobre la clasificación de ATMPs. Los distintos tipos de Terapias Avanzadas se definen como: Medicamento de terapia génica: medicamento bioló- gico que: • incluye un principio activo que contiene un ácido nucleico recombinante, o está constituido por él, utili- zado en seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de regular, reparar, sustituir, añadir o eliminar una secuencia génica. • su efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico depende directamente de la secuencia del ácido nucleico recom- binante que contenga, o del producto de la expresión genética de dicha secuencia. Los medicamentos de terapia génica no incluyen las vacunas contra enfermedades infecciosas. Medicamento de terapia celular somática: medica- mento biológico que: • contiene células o tejidos, o está constituido por ellos, que han sido objeto de manipulación sustancial de modo que se hayan alterado sus características biológi- cas, funciones fisiológicas o propiedades estructurales pertinentes para el uso clínico previsto, o por células o tejidos que no se pretende destinar a la misma función esencial en el receptor y en el donante. • se presenta con propiedades para ser usado por seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad mediante la acción farmacológica, inmunológica o metabólica de sus células o tejidos. Medicamento de ingeniería tisular: Estos medicamen- tos contienen o están formados por células o tejidos mani- pulados por ingeniería y del que se alega que tiene pro- piedades, se emplea o se administra a las personas para regenerar, restaurar o reemplazar un tejido humano. Medicamento de Terapia Avanzada Combinado se define como aquel medicamento de terapia avanzada que a la vez va a acompañado de uno o más productos sani- tarios , como parte integrante del medicamento, y su parte celular tiene que contener células viables. Procedimientos de clasificación de ATMPs Las distintas autoridades y organismos regulatorios de cada país o región suelen poner a disposición de los desarrolladores la opción de obtener opinión científica especializado respecto a la clasificación de sus Terapias Avanzadas. Generalmente, al solicitarse en fases tempranas del desarrollo, la información que se incluye en la solicitud de clasificación por parte del desarrollador es bastante reducida y limitada a la base científica y el mecanismo de acción del producto sanitario. Agencia Europea del Medicamento (EMA) Los desarrolladores pueden consultar y solicitar a la EMA la clasificación de los medicamentos de Terapias Avanzadas para determinar si se trata de un medica- mento a base de células, terapia génica, ingeniería tisular o combinado. Este procedimiento, evaluado por parte del CAT, es opcional y se puede solicitar en cualquier etapa del desarrollo del medicamento. No obstante, es recomenda- ble solicitarlo en fases tempranas para clarificar el marco regulatorio aplicable, las guías científicas y regulatorias a seguir, y para iniciar un diálogo personalizado con los reguladores sobre el desarrollo del medicamento. El procedimiento sigue un calendario de 60 días y está libre de tasas. Resúmenes de las recomendaciones emi- tidas por el CAT se publican en la página web de la EMA. Para acceder al procedimiento de clasificación de Terapias Avanzadas, los fabricantes deberán cumplimentar dos documentos: • Formulario de información administrativa con el nombre del medicamento, características principales e informa- ción del desarrollador. • Documento científico con información sobre el medica- mento con aspectos científicos (sustancia activa, pro- ducto terminado, composición, mecanismo de acción, indicación) aspectos legales y regulatorios. En él se debe hacer una propuesta por parte del solicitante sobre la clasificación que es aplicable al medicamento. La EMA tiene también disponible un documento que los desarrolladores pueden utilizar como guía en la clasifica- ción de Terapias Avanzadas: “Reflection paper on classifi- cation of Advanced Therapy Medicinal Products” . En esta guía, encontramos definiciones más extensas de cada tipo de producto, criterios utilizados por la Agencia para su clasificación y mapas de toma de decisiones para que los fabricantes puedan proponer sus propias clasificaciones en la documentación arriba indicada. Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) La Agencia Española no dispone de un procedimiento como tal para la clasificación de Terapias Avanzadas, sin embargo, dispone de la Oficina de Apoyo a la Investigación Terapias avanzadas