Revista Farmabiotec Número 7

38 farmaBIOTEC #7 #7 farmaBIOTEC 39 que puedan combatir el cáncer de manera más efectiva. El proceso de producción implica la extracción de células T del paciente, que luego se modifican genéticamente con vectores virales o edición génica en el laboratorio para expresar receptores de antígeno quimérico (CAR) especí- ficos para el reconocimiento de células cancerosas. Una vez que las células T se han modificado, se infunden nue- vamente en el paciente, donde pueden reconocer y atacar las células cancerosas de manera más precisa y potente. • Tisagenlecleucel (nombre comercial Kymriah® ), tisa- genlecleucel es una terapia CAR-T aprobada desde 2017 para el tratamiento de ciertos tipos de leucemia linfo- blástica aguda de células B (LLA-B) y linfoma difuso de células grandes B (LDCGB) en niños y adultos jóvenes. • Axicabtagene ciloleucel (comercializado como Yescarta® ) está aprobada para el tratamiento de ciertos tipos de LDCGB y linfoma mediastínico primario de célu- las grandes B (LMPCLGB) en adultos. • Brexucabtagene autoleucel. ( Tecartus® ) equivalente a Axicabtagene ciloleucel en cuanto al receptor quimérico, está aprobado en el tratamiento de ciertos tipos de lin- foma de células del manto (LCM) en adultos y en LLA-B de adultos. • Lisocabtagene maraleucel ( Breyanzi® ) también para el tratamiento de ciertos tipos de linfoma difuso de células grandes B (LDCGB) en adultos. • Idecabtagene vicleucel ( Abecma® ) fue aprobado para su uso en el tratamiento del mieloma múltiple (MM) refractario o recurrente en adultos. • Ciltacabtagén autoleucel ( Carvykti® ) también aprobado para su uso en MM En España tenemos una autorización bajo la cláusula conocida de Exención Hospitalaria para Varnimcabtagene autoleucel (ARI-0001) en LLA-B de Adultos por encima de 25 años y se espera otra en pocos meses para cesnicab- tagene autoleucel (ARI-0002h) en MM. En este grupo también cabe considerar los linfocitos T o NK con otros receptores, pero aún no han sido acepta- dos como productos aprobados y “sólo” están en fase de ensayos clínicos. 2. Terapia con virus oncolíticos: Diseñados como medi- camentos que utilizan virus modificados genéticamente (como el talimogene laherparepvec, Imlygic®) para infec- tar selectivamente las células cancerosas y destruirlas, en realidad estos virus funcionan estimulando la respuesta inmunológica del cuerpo contra el cáncer, lo que hace que deban considerarse inmunoterapia avanzada. 3. La “vacuna” con células dendríticas / APCs. Con ya miles de pacientes tratados con aproximaciones distintas y con el éxito de aprobación del Sipuleucel-T ( Provenge® ). 4. La utilización de productos de linfocitos “naturales” como virus específicos (Posoleucel, Viralym-M®, como mejor ejemplo de esta estirpe de productos) o TILs es sin duda una opción que con resultados de ensayo clínicos incluso de Fase 3, deben considerarse una realidad tera- péutica aunque aún no tengan autorización de uso. Es importante tener en cuenta que el uso de medica- mentos de inmunoterapia avanzada puede estar sujeto a consideraciones específicas de cada paciente, como el tipo de enfermedad, el estado de salud general y las carac- terísticas individuales. Si bien estos medicamentos han demostrado ser altamente efectivos en muchos casos, también pueden estar asociados con efectos secunda- rios potenciales. Por lo tanto, es esencial que los pacien- tes sean supervisados de cerca por una amplia diversi- dad profesionales médicos especializados en el uso de inmunoterapia avanzada para garantizar la seguridad y eficacia del tratamiento. La multidisciplinariedad de estos profesionales trabajando de manera conjunta es sin duda una de las peculiaridades de estas propuestas de inmu- noterapias avanzadas. Este aspecto fue reconocido por el “Plan de abordaje de las terapias avanzadas en el sistema nacional de salud” del gobierno de España que se aprobó en noviembre del 2018 y que plantea un marco de actua- ción que por el momento sólo se ha aplicado a la terapia CAR-T. Objetivos de la Red de Terapias Avanzadas (RICORS-TERAV) para el desarrollo de nuevas inmunoterapias celulares y génicas La Red nacional de Terapias Avanzadas (TerAv) creada tras la convocatoria “Redes de Investigación Cooperativa Orientadas a Resultados en Salud” (RICORS) del Instituto de Salud Carlos III tiene como eje central la obtención de resul- tados en Salud en el ámbito de las terapias avanzadas, y para este periodo de 3 años las principales opciones se centran en la opción de éxito de terapias CAR-T colaborativas. Así es como TERAV da soporte a ensayos clínicos académicos de inmunoterapia multicéntricos que esperan conseguir aproba- ciones de uso (especialmente bajo forma de “exención hospi- talaria”) durante estos años. La colaboración en Red es fun- damental, dada la necesidad de trabajar multicéntricamente. A través de 11 tareas concretas a realizar durante 3 años y agrupadas en tres paquetes (preclínico, tecnológico y clínico), TERAV quiere dar salida a 13 hitos y más de 20 entregables mostrando estos resultados. La colaboración entre los dife- rentes agentes involucrados en generar estos medicamentos es sin duda fundamental y TERAV es uno de los principales actores de coordinación. Más de 16 grupos principales (y otros tantos asociados) a lo largo de la práctica totalidad de la geografía española están colaborando en desarrollos de CAR-T (anti-CD19, CD30 o CD269) y CAR-NK. Todos estos con el claro objetivo de conseguir este acceso a estas nue- vas terapias estén disponibles para los pacientes que los necesiten. Red TERAV Curso de verano sobre Terapias Avanzadas Entre los días 10 y 14 del mes de julio TERAV celebrará la décimo séptima el curso Advanced Therapies: scientific basis and clinical uses 2023. Este curso en formato híbrido, online y presencial en Los Alcázares (Murcia), tiene el propósito de difundir el cono- cimiento sobre las Terapias Avanzadas (terapia génica, inmunoterapia CART, terapia celular somática e ingeniería de tejidos) y sobre sus posibilidades terapéuticas, facili- tando a sus alumnos una revisión de las aplicaciones clí- nicas actuales de las AdvT, de sus logros y de sus desafíos futuros. Advanced Therapies cuenta con un elenco de profeso- res científicos expertos, tanto en ciencia básica como en la clínica, especialistas en ciencia regulatoria y ética, así como con representantes de la administración sanitaria y de los pacientes, que permitirán obtener una información objetiva, crítica y útil a todos los asistentes. Los objetivos específicos de este curso son: • Analizar en profundidad los diferentes tipos de terapias avanzadas y las propiedades biológicas que sustentan su potencial terapéutico. • Conocer los avances en el trasplante de células madre hematopoyéticas, como primera terapia inmunocelular para curar enfermedades genéticas y malignas. • Conocer los avances en terapia génica, inmunoterapia con células CAR, terapias con células somáticas y cómo fabricar terapias celulares avanzadas que cumplan con la ciencia regulatoria para tratar a los pacientes. • Presentar y discutir el estado actual de los estudios preclínicos y ensayos clínicos de terapias avanzadas para curar enfermedades. El curso de verano Advanced Therapies: scientific basis and clinical uses se realiza dentro de la iniciativa UNIMAR de la Universidad de Murcia, en colaboración con la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), y el programa científico de la RICORs/TERAV del Instituto de Salud Carlos III, financiada con cargo a los fon- dos europeos del Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia y NextgenerationEu. Toda la información en la web de TERAV (http://www.redterav.es/ ) y en la web de la Universidad de Murcia (https://www.um.es/web/unimar/ ) Red TERAV Terapias avanzadas. Trasplante de células madre hematopoyéticas. Terapia génica y terapias celulares. Estudios preclínicos y ensayos clínicos de terapias avanzadas.