Revista Farmabiotec Número 6

58 farmaBIOTEC #6 Los ensayos digitales y los datos son claves en la aceleración del diagnóstico de las enfermedades raras Las estimaciones indican que hasta 30 millones de personas viven con una enfermedad rara sólo en la Unión Europea. El diagnóstico sigue siendo dolorosamente lento y los pacientes sufren las consecuencias. CHRIS MOORE, Presidente de Europa para Veeva Systems. Con entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras a tener en cuenta, los profesionales sanitarios no suelen detectar los síntomas en poblaciones de pacientes relativamente pequeñas (cinco o menos de cada 10.000 personas). El diagnóstico correcto puede tardar años o no llegar nunca. Las empresas farmacéuticas que intentan ofrecer trata- mientos eficaces para las enfermedades raras tienen muy complicado dar con la clave. Durante el desarrollo, es un reto encontrar, reclutar y retener pacientes para los ensa- yos. Llegar a un producto viable exige una coordinación perfecta de los datos clínicos, la revisión de documentos y la presentación de solicitudes reglamentarias a través de múltiples funciones. En la fase comercial, los MSL ( Medical Scientific Liaison ) tienen que identificar y contra- tar a los expertos adecuados para dar forma a su estra- tegia médica. Tras el lanzamiento, los equipos de campo luchan por acceder a los profesionales sanitarios perti- nentes, el 65% de los cuales se reúne con tres o menos empresas farmacéuticas en Europa. Por lo que no es de extrañar que el 95% de las enfermedades raras no tengan un tratamiento aprobado. Con las probabilidades en contra, las compañías farma- céuticas de todos los tamaños necesitan desbloquear el valor clínico y comercial de su trabajo rápidamente. Es por esto que algunos líderes están transformando su enfoque de los datos y la tecnología para acelerar el acceso de nue- vos tratamientos a los pacientes. Acelerar el proceso de desarrollo Las empresas farmacéuticas necesitan identificar pacientes que padezcan enfermedades raras de forma rápida, rentable y en diferentes lugares para que partici- pen en ensayos clínicos. Afortunadamente, la aceleración de la industria hacia los ensayos digitales hace posible encontrar pacientes repartidos por toda la población man- teniendo los costes bajos. Sin embargo, retener su parti- cipación en un ensayo puede ser una ardua lucha, sobre todo si el ensayo se realiza en un centro y la salud de los pacientes se deteriora. Para mejorar la retención, los pacientes merecen tener más opciones sobre cómo participar en los estudios de un día para otro, ya sea en persona o a través de medios digitales, en función de su estado de salud diario y sus preferencias personales. La tecnología portátil, los resul- tados electrónicos informados por los pacientes (ePRO) y los dispositivos de monitorización a distancia pueden ayudar a hacer el seguimiento del estado de salud de los pacientes. Pero la tecnología debe seguir el ritmo de estos avances científicos. Los sistemas tradicionales de captura electrónica de datos (EDC) ya no ofrecen a los equipos de estudio una visión completa, y los gestores de datos care- cen de las herramientas necesarias para gestionar datos no tradicionales a gran escala. MUNDO BIOTEC Ensayos clínicos MKT#22-156 LAL Reagent Conventional ACC’s PyroSmart NextGen ® First Generation Comparison Table LAL Reagent (rCR) Reagent Competitor (rFC) Reagent Sustainable Reagent (animal free) No  Horseshoe Crab Blood Free  Horseshoe Crab Blood Free Kinetic Assay Kinetic  Kinetic  No. Endpoint only Assay Setup Single step  Single step  No. rFC requires three reagents reconstitution reconstitution in a 1:4:5 ratio and a 10 min. pre-incubation step Same Standard Plate Reader Incubating plate or  Yes. Incubating plate or  No. Fluorescent tube reader at 405 nm tube reader at 405 nm reader required Derived From LAL  Yes. rCR is recombinant LAL  No. Based on Carcinoscorpius Limulus Amebocyte Lysate (LAL) or Tachypleus Amebocyte Lysate (CAL/TAL) Multi-step Cascade Pathway Yes  Yes  No Endotoxin Specific No  Endotoxin Specific  Endotoxin Specific       