Revista Farmabiotec Número 4

LA EVOLUCIÓN DE LA TERAPIA GÉNICA Hace ya más de treinta años que se iniciaron los primeros ensayos clínicos de terapia génica. A pesar de las grandes promesas y las elevadas expectativas que se depositaron en esta nueva disciplina, durante una década los resultados de aquellos intentos iniciales fueron totalmente negativos. Jordi Barquinero , Doctor en Medicina Investigador senior, Grupo de Terapia Génica y Celular en Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) Hubo que esperar hasta el año 2000 para que se publicara el primero ensayo exitoso , en una rara forma de inmunodeficiencia primaria (X-SCID), a la que muy pronto siguieron otras. Algunas de aquellas victorias no estuvieron exentas de problemas, en ocasiones muy serios, que enlentecieron su progreso, pero de los fraca- sos se suele aprender más que de los éxitos, de manera que, con redoblados esfuerzos, en los años siguientes la comunidad científica y médica especializada comenzó por fin a vislumbrar luz al final del túnel y, sobre todo a partir de los últimos 10 años, los éxitos en los ensa- yos clínicos se han ido acumulando a un ritmo cada vez más rápido, de manera que en este momento ya existen varios medicamentos de terapia génica aprobados por las principales agencias reguladoras (la EMA, europea, y la FDA, americana). En función de cómo se utilizan los vectores, los vehí- culos para introducir material genético en las células FARMABIOTEC INVIERNO 2022 48 MUNDO BIOTECH | TERAPIA GÉNICA