Revista Farmabiotec Número 4

partir de todo el conocimiento generado, se pueden definir líneas de acción que permitan al sistema poder anticiparse y optimizar el abordaje de estas terapias. ¿Qué temas se van a abordar en el proyecto en rela- ción con las terapias avanzadas? Son muchos los temas de interés relacionados con las terapias avanzadas, pero en el proyecto ANETA que- remos focalizarnos en cuatro aspectos fundamentales. En primer lugar, ahondaremos en el proceso regula- torio de estas terapias a nivel europeo y nacional y su gobernanza, teniendo en cuenta la necesaria equidad en el territorio nacional. En segundo lugar, abordaremos la planificación centrada en el paciente, revisando los requerimientos técnicos y los criterios de derivación y priorización de pacientes candidatos a recibir estas terapias, así como el proceso de acompañamiento al paciente. En tercer lugar, trataremos el actual proceso de evaluación clínica y económica de estas terapias, así como los modelos de financiación y los mecanismos de seguimiento. Por último, indagaremos en las posibili- dades de mejorar la formación y la especialización que precisan profesionales y pacientes con estas terapias, así como la divulgación de contenidos a la sociedad por parte de los medios de comunicación. ¿Cuáles son los principales desafíos para la implemen- tación de estas terapias en el sistema sanitario? Al tratarse de medicamentos disruptivos e innovadores, algunos aspectos relacionados con su uso deben regu- larse por primera vez, como el uso de material genético, embrionario, vírico o de nuevos biomateriales. Por esta razón, entre los mayores desafíos para la implementa- ción de estas terapias en el sistema sanitario se encuen- tran la falta de regulación armonizada mundial y el gran desconocimiento de pacientes y profesionales sanitarios. Además, destacaría su alto coste por paciente y la ele- vada incertidumbre asociada a sus resultados clínicos y económicos a largo plazo. ¿Qué campos resultan imprescindibles para el desa- rrollo de estas terapias? El conocimiento científico y la innovación en la investi- gación biotecnológica han hecho posible el desarrollo de esta nueva generación de medicamentos innovadores basados en genes, células o tejidos. Como el uso de estos medicamentos a menudo constituye un proceso asis- tencial complejo y multidimensional, se plantea nece- saria una adecuada planificación de los recursos que obedezca a las necesidades asistenciales de los pacientes candidatos a recibir estas terapias, con una importante coordinación a todos los niveles, para garantizar su óptima priorización, administración y seguimiento. Por otro lado, como los avances científicos y médicos impactan directamente en el sistema sanitario, los pacien- tes y la sociedad, se debe seguir avanzando en la formación de los distintos agentes del sistema y en una comunica- ción adecuada a la sociedad civil, evitando mitos y falsas promesas. ¿Qué avance en biotecnología ha hecho que las tera- pias avanzadas se conviertan de algo posible en algo plausible? El progreso y aplicación de la biotecnología al desarrollo de agentes terapéuticos están directamente ligados a impor- tantes avances en el conocimiento científico-técnico de la biología celular y molecular, así como de la inmunología, que se centran en la capacidad de visualizar, comprender ymanipular los genes humanos y las proteínas que produ- cen. En definitiva, los avances biotecnológicos han provo- cado un cambio de paradigma en la forma de prestar la asistencia sanitaria, planteando un enfoque de medicina personalizada dirigido a la prevención, el diagnóstico y el tratamiento de ciertas enfermedades graves, basán- dose en el perfil específico del sujeto. Las terapias avanzadas emplean técnicas de edición genética, como las CAR-T para la leucemia linfoblástica aguda, para mejorar la respuesta del sistema inmune contra el cáncer y también otras técnicas de reemplazo genético, como la terapia génica para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, que permite añadir nuevas instrucciones de ADN a las células nerviosas del paciente. Habiendo repasado la situación actual de las terapias avanzadas… ¿hemos de valorar este tipo de tratamien- tos a corto o a largo plazo? La reciente llegada de las terapias avanzadas ha supuesto un nuevo paradigma sanitario que no ha hecho sino comenzar. La investigación que hay enmarcha en el ámbito de estas terapias augura nuevos avances para los próximos años en distintas enfermedades, lo cual supondrá nuevos retos a medio y largo plazo en la planificación de recursos, el manejo asistencial y el papel de los pacientes. ◉ 47 FARMABIOTEC INVIERNO 2022 terapias avanzadas