Revista Farmabiotec Número 21

#21 farmaBIOTEC 37 Terapias avanzadas inmediata, registro estandarizado de eventos, análisis longitudinal de los datos de los pacientes y medidas de reducción del riesgo. En paralelo, las terapias basadas en ARNm actúan introduciendo secuencias genéticas encapsuladas en nanopartículas lipídicas, que son absorbidas por las células para sintetizar proteínas terapéuticas transito- rias. Estas proteínas pueden funcionar como antígenos en el caso de vacunas, o como proteínas funcionales terapéuticas. La activación del sistema inmune innato, la estimulación de receptores tipo Toll y la producción de interferones pueden causar inflamación sistémica y toxicidades tardías, incluyendo miocarditis y pericardi- tis. La farmacovigilancia de ARNm requiere seguimiento activo, codificación estandarizada de eventos mediante MedDRA y análisis de datos del mundo real para identi- ficar efectos adversos poco frecuentes o tardíos. 3. Desafíos y brechas de la farmacovigilancia A pesar de sus diferencias, las terapias CAR-T y ARNm comparten desafíos importantes para la farmacovigilancia: • Poblaciones pequeñas de pacientes: Muchos ATMPs están indicados para condiciones raras o reci- divantes, lo que limita los enfoques tradicionales de detección de señales. • Perfiles de seguridad complejos y en evolución: por ejemplo, el CRS y el ICANS en la terapia CAR-T requie- ren un seguimiento de la seguridad en tiempo real y una formación especializada para los profesionales sanitarios. Además, los efectos adversos aún siguen identificándose. • Seguimiento a largo plazo: necesario para las tera- pias de genes y ARN para controlar los acontecimientos adversos retardados, como la oncogenicidad. • Modelos de tratamiento descentralizado: muchas terapias se administran en centros especializados, lo que complica el seguimiento y la notificación de even- tos adversos. • Sistemas de codificación inadecuados: las herra- mientas estándar, como MedDRA, pueden carecer de la especificidad necesaria para capturar nuevos aconteci- mientos adversos. Figura 1 – Mecanismo de acción CAR-T. Figura 2 – Mecanismo de acción ARNm.