Revista Farmabiotec Número 21

36 farmaBIOTEC #21 Estas innovaciones plantean retos únicos en farma- covigilancia debido a la complejidad de sus mecanis- mos de acción, la aparición de efectos adversos graves y la necesidad de seguimiento prolongado. La rápida aprobación de terapias de ARNm durante la pandemia de COVID-19 evidenció la necesidad de adaptar los sistemas regulatorios y de vigilancia post- comercialización. Por su parte, la biotecnología de las CAR-T introduce riesgos inmunológicos, neurológicos y hematológicos que requieren monitorización activa, registro riguroso y seguimiento a largo plazo. Este artículo analiza los desafíos de la farmacovi- gilancia en terapias innovadoras, profundiza en los mecanismos de acción y propone estrategias para su integración efectiva en los sistemas de seguridad de medicamentos. Mecanismos de acción y farmacovigilancia Las terapias CAR-T funcionan mediante la extracción de linfocitos T del paciente, los cuales se modifican genéticamente para expresar receptores quiméricos que reconocen antígenos tumorales específicos. Una vez reinfundidas, estas células se activan al identificar el objetivo, proliferan y destruyen las células malignas. Este mecanismo de acción, altamente efectivo, puede inducir efectos adversos graves, como el síndrome de liberación de citocinas (CRS) y la neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (ICANS). Adicionalmente, pueden presentarse citopenias prolon- gadas, hipogammaglobulinemia e infecciones oportu- nistas, así como un riesgo teórico de inserción onco- génica. La farmacovigilancia en este contexto requiere una supervisión de la normativa proactiva, monitoriza- ción intensiva en tiempo real, protocolos de intervención MUNDO Biotec Terapias avanzadas Farmacovigilancia en terapias innovadoras: desafíos regulatorios y clínicos Las terapias CAR-T y las basadas en ARNm han transformado la medicina moderna, ofreciendo alternativas terapéuticas innovadoras para oncología, enfermedades raras y autoinmunes. Las CAR-T son una terapia nueva e innovadora para el tratamiento del cáncer en el que se utiliza al sistema inmune (linfocitos T autólogos modificados ex vivo) para reconocer y atacar las células tumorales específicas, mientras que las terapias de ARNm introducen instrucciones genéticas que permiten a las células producir proteínas terapéuticas transitorias. A. del Castillo QBD, Global Head, Vigilance Division y Spain Country Manager, QbD. La farmacovigilancia debe adaptarse a la complejidad y velocidad de desarrollo de terapias avanzadas.