Revista Farmabiotec - Número 20

#20 farmaBIOTEC 73 respuestas adversas graves pueden surgir debido a la rápida destrucción de células tumorales. Incluso se inves- tiga un riesgo extremadamente bajo de malignidad en las células T post-tratamiento. Eficacia limitada en tumores sólidos: A pesar de su impacto en cánceres hematológicos, los tumores sólidos, que representan más del 90 % de los cánceres, presentan desafíos como barreras físicas, microambientes inmuno- supresores y altos costos de personalización. Costos elevados: Las terapias aprobadas pueden costar entre €200.000 y €400.000, llegando hasta USD 475.000 en EE.UU . Una barrera significativa que limita el acceso. Esta dificultad financiera viene en gran medida por los costos logísticos, sobre todo considerando que hoy se debe trasla- dar la muestra del paciente a una facility aprobada, llevar a cabo el pipeline específico y luego volver al punto de origen para aplicarse. Fabricación artesanal y lenta: Cada tratamiento es casi una pieza única. Desde la aféresis (recoger las células) hasta la expansión celular, el proceso lleva entre 21 y 35 días. Un tiempo que, para algunos pacientes con enferme - dades agresivas, puede ser demasiado. Escalabilidad y control de calidad: Cada dosis es un lote único. Esto implica un enorme esfuerzo para mantener consistencia y seguridad, sumado a una logística compleja que muchas veces no se adapta a los ritmos de la urgencia médica. Relación superficie-volumen: Muchos procesos de manufactura celular son anchorage-dependent, es decir, requieren que las células crezcan adheridas a una super- ficie. Este tipo de cultivo impone un límite físico a la esca - labilidad y demanda diseños que maximicen la superficie útil sin complicar la operación. Desarrollar soluciones que aumenten la superficie disponible y a la vez simplifiquen el manejo técnico es clave para producir a escala sin perder eficiencia ni viabilidad celular. Un futuro económico, descentralizado y escalable El sector está avanzando con estrategias audaces para mejorar el acceso, reducir los costos y escalar la fabricación sin perder calidad. Nos encontramos con distintas estrate- gias de optimización y escalabilidad de la fabricación. Terapias alogénicas listas para usar: Las iPSCs y la san- gre de cordón umbilical ofrecen líneas celulares homogé- neas, listas para producir a escala industrial y ampliar el stock celular. No está todo resuelto, pero el camino está trazado para una producción homogénea e industrial. CAR-T autólogo en tiempo récord: Se exploran proto- colos de manufactura acelerada que prometen reducir los tiempos de producción a menos de 24 horas. Eso signi- ficaría tratamientos más accesibles, más rápidos y más eficaces. Producción en centros académicos: Instituciones de I+D están liderando soluciones tecnológicas que reducen costos y fomentan la independencia del modelo comercial tradicional. Automatización y descentralización: Bioreactores continuos diseñados para operar en cualquier parte del mundo, con sistemas cerrados y automatizados con con- trol de calidad integrado están en desarrollo. Son claves para escalar el impacto sin comprometer la precisión. Más allá: nuevas aplicaciones Las CAR-T están dando sus primeros pasos fuera del cáncer, con resultados prometedores en enfermedades autoinmunes como lupus y esclerosis múltiple. El objetivo es ambicioso: restablecer el sistema inmunitario de forma duradera y con menos efectos adversos. Una ampliación de aplicaciones y nuevos paradigmas podría ampliar el mercado de CAR-T y terapias celulares para aumentar su rentabilidad y proporción del mercado, aumentando así su disponibilidad para los pacientes. A la par, se desarrollan terapias más accesibles, como la administración ambulatoria con células CAR-T modifica - das con ARNm, combinaciones multicelulares, e innovacio- nes impulsadas por inteligencia artificial para personalizar tratamientos, optimizar la producción y mejorar la toma de decisiones clínicas. Estos avances buscan superar las actuales barreras de costo, complejidad y disponibilidad. Creemos que tecno - logías como los bioreactores continuos descentralizados pueden abaratar, simplificar y escalar la producción para que ningún paciente quede fuera de esta revolución tera- péutica..eu Referencias • Bioengineering Transla Med - 2021 - Wang • Biotech faces a reckoning: 'We've lost our luster in cell therapies' https://www.fiercebiotech.com/biotech/ biotech-faces-reckoning-weve-lost-our-luster-cell-therapies • Cell therapy reckoning: Pivot to autoimmune leaves unmet need in oncology https://www.fiercebiotech.com/biotech/cell-the - rapy-reckoning-pivot-autoimmune-leaves-unmet-need-oncology • Cell therapy reckoning: How a 'remarkable resolution of lupus' carried CAR-T from cancer to immunology https://www.fiercebio - tech.com/research/how-remarkable-resolution-lupus-carried-car- t-cancer-immunology • Cell therapy reckoning: How to get cell therapies flying off-the-shelf https://www.fiercebiotech.com/biotech/ cell-therapy-reckoning-how-get-cell-therapies-flying-shelf • Approved Cellular and Gene Therapy Products https://www. fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/ approved-cellular-and-gene-therapy-products Terapia celular