Revista Farmabiotec - Número 17

#17 farmaBIOTEC 63 viral con tropismo para transducir únicamente las célu - las diana) y también se está estudiando la ampliación de las indicaciones, con varios estudios centrados en terapia CAR-T para tumores sólidos. Además, tecnologías como CRISPR, capaz de editar genes de forma precisa y eficiente, utilizando una “tijera molecular” (enzima) llamada Cas9, está transformando el tratamiento de varias enfermedades, especialmente las hematológicas como la anemia falciforme o la beta- talasemia, permitiendo a muchos pacientes abandonar las transfusiones, mediante la corrección de defectos genéticos en células hematopoyéticas. También se están desarrollando terapias pioneras para trastornos neurológicos, como el Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), donde se están abordando dife - rentes estrategias: desde terapia celular de reemplazo, para casos que cursan con muerte neuronal masiva, hasta terapias génicas que buscan corregir genes y así evitar la producción de proteínas tóxicas, respectivamente. El desarrollo de ATMPs no está exento de dificultad. Existen retos regulatorios, logísticos, de transporte, de manufactura, y por supuesto, clínicos. Los riesgos aso - ciados con su distribución global una de las principales barreras que han de superar. Esto viene motivado en parte por su naturaleza altamente compleja y especializada, a menudo basada en células y genes de los propios pacien - tes, que requieren temperaturas criogénicas (-196ºC) controladas, y en ocasiones tienen un periodo de esta - bilidad corto, lo cual complica la cadena de distribución. Se requiere un tratamiento riguroso de las normas de calidad y seguridad, preservando siempre la confidencia - lidad de unos datos muy sensibles, donde la cadena de Ensayos clínicos Se están desarrollando terapias pioneras para trastornos neurológicos, como el Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), donde se están abordando diferentes estrategias: desde terapia celular de reemplazo, para casos que cursan con muerte neuronal masiva, hasta terapias génicas que buscan corregir genes y así evitar la producción de proteínas tóxicas, respectivamente.