Revista Farmabiotec - Número 17

62 farmaBIOTEC #17 En este sentido, destacan sin duda las terapias avanza - das (ATMPs por sus siglas en inglés) que utilizan genes (terapia génica), células (terapia celular) y matrices, o combinaciones de éstas (ingeniería de tejidos y terapia avanzada combinada) para desarrollar nuevas herra - mientas que sirvan para tratar o prevenir enfermedades, abordando las causas subyacentes y no solo tratando los síntomas. Los principales campos de aplicación de estas terapias innovadoras son la oncología, las enfermedades relacio - nadas con el sistema inmunitario, y aquellas enfermeda - des raras y/o genéticas Por ejemplo, tratamientos basados en terapia génica como Zolgensma (onasemnogén abeparvovec), indicado para la atrofia muscular espinal (AME), son capaces de proporcionar una copia funcional del gen SMN1 (que se encuentra afectado en pacientes con AME, causando muerte motoneural). El gen SMN1 se administra a las células en las que es necesario, utilizando un virus modifi - cado que no provoca enfermedad en los seres humanos, promoviendo la recuperación de las motoneuronas, mejo - rando así la función motora y aumentando la superviven - cia de los pacientes tras la administración de una única dosis. En oncología, las terapias CAR-T (células T modifica - das con receptores quiméricos), un tipo de terapia génica basada en células (normalmente del propio paciente, en casos de terapia autóloga) están logrando tasas de remi - sión muy destacadas en leucemias, linfomas y mieloma múltiple. Se está prolongando la tasa de supervivencia en aquellos pacientes que recibieron terapias CAR-T, incluso en aquellos que no habían respondido a tratamientos con - vencionales. Grupos de investigación en todo el mundo están explorando los avances en terapias CAR-T alogé - nicas (obteniendo las células de donantes sanos), CAR-T in vivo (mediante la administración directa de un vector MUNDO Biotec Ensayos clínicos Desafíos regulatorios en la distribución global de ensayos clínicos En los últimos años, la investigación clínica ha servido para desarrollar soluciones innovadoras en medicina que están siendo capaces de dar respuesta a problemáticas que hasta hace no tanto se consideraban irresolubles. Gracias a esto hemos conseguido importantes avances tanto en el diagnóstico como el tratamiento y prevención de muchas enfermedades, que nos están permitiendo mejorar la calidad de vida de los pacientes. CRISTINASALADO, AdvancedTherapies and Innovation Director EU ClinicTalrials Hub en ALCURA .