Revista Farmabiotec Número 13

74 farmaBIOTEC #13 Para los pacientes que quedan a la espera, hay mucho en juego de cara a conseguir nuevos medicamentos. Sin embargo, menos del cinco por ciento de las enfermeda- des raras tienen al menos un tratamiento aprobado. Incluso cuando existen terapias y medicamentos eficaces, es difícil llegar a los pacientes que los necesitan. Los datos de las encuestas muestran un largo y complicado camino para quienes esperan un diagnóstico. En el caso de los adultos, puede llevar hasta cinco años, y la mitad recibirá un diagnós- tico erróneo. Las enfermedades raras desafían las formas tradicionales de hacer las cosas. En primer lugar, requieren que la industria identifique mejor las poblaciones de pacientes target de los ensayos y las mantenga involucradas durante el desarrollo del estudio, incluso en distintas zonas geográficas. Una vez aprobado un medicamento, es crucial hacer una transición fluida de los ensayos al tratamiento teniendo en cuenta que la muestra de pacientes es menor, y que los médicos que realizan los ensayos suelen convertirse en prescriptores. La buena noticia es que la industria está haciendo grandes progresos en el desarrollo y la comercialización de medica- mentos para enfermedades raras. Desde un mejor apoyo durante los estudios clínicos hasta una mayor conectividad entre los equipos médicos y comerciales, las empresas están rompiendo silos históricos y reduciendo el tiempo de tratamiento. A esto, hay que sumarle unos datos sanitarios más completos y una formación médica eficaz sobre los síntomas y las opciones de tratamiento, el conjunto de estos avances ayudarán a los pacientes que atraviesan circuitos de tratamiento complejos. Mayor atención a la experiencia del paciente durante los estudios Más de la mitad de los ensayos de medicamentos huér- fanos acaban interrumpiéndose o no se publican los resul- tados una vez finalizados. A menudo, los estudios no con- siguen reclutar participantes o arrojan resultados poco concluyentes. Cuando un ensayo se pone en marcha, los centros tienen que invertir mucho tiempo en mantener un número reducido de participantes enrolado. Eliminar la excesiva complejidad de los sistemas y pro- cesos mejorará sus esfuerzos. Durante años, los centros de investigación han expresado su preocupación por las múltiples herramientas desconectadas que deben utilizar para mantener un estudio en marcha. Navegar con una tecnología poco intuitiva absorbe tiempo de las actividades del ensayo y puede hacer sentir a los profesionales que les INNOVACIÓN Big data Los pacientes están esperando: cómo acelerar el acceso al tratamiento en enfermedades raras Cada año, un creciente número de individuos se ven afectados por una de las 6.000- 8.000 enfermedades raras identificadas. Se estima que estas patologías afectan a una de cada 17 personas y como la mayoría son genéticas y aparecen pronto, más de la mitad de estos pacientes son niños, y muchos no llegan a cumplir los cinco años. Chris Moore, Presidente de Veeva Systems en Europa.