Revista Farmabiotec Número 11

#11 farmaBIOTEC 39 eficacia de la terapia. Aunque aún hay muchos problemas por resolver en función de la aplicación deseada, existen ejemplos de nanopartículas ya utilizadas en clínica inclu- yendo aquellas para la liberación de material genético tales como las vacunas del SARS-CoV-2 que transportan ARN mensajero de una de las proteínas del coronavirus. Dentro del apartado de desarrollo de vectores no virales, Gustavo Puras (Universidad del País Vasco. CIBER-BBN) presentó resultados sobre nanopartículas lipídicas obte- nidas por microfluídica, como plataforma para vehiculizar material genético. Las nanopartículas lipídicas obtenidas por auto ensamblaje de sus componentes en un chip microfluídico son utilizadas desde finales del 2020 por las compañías farmacéuticas Pfizer-BioNTech y Moderna como vectores para administrar las vacunas basadas en ARNm contra la COVID-19. En esta línea se están explo - rando otras posibles aplicaciones de estos sistemas para vehiculizar de una manera segura y eficaz, diferentes tipos de material genético, incluidas las herramientas de edi- ción basadas en el sistema CRISPR/CAS9 y sus versiones mejoradas. Sin embargo, desde un punto de vista tecnológico, sería deseable poder contar con una forma de dosificación sólida y estable de estos vectores no-virales, por ejemplo, en forma de polvo seco, que podría obtenerse ajustando los diferentes parámetros que intervienen en el proceso de liofilización, para mejorar de esta manera su manipulación y conservación. La Dra. Nora Ventosa del grupo Nanomol-Bio (Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB- CSIC),a (CIBER-BBN) presentó su investigación sobre “Nanovesículas estables para el desarrollo de nanofárma- cos para terapias génicas”. El interés de este grupo es el de desarrollar nanovesículas no-liposomales (quatsomas), muy estables en el tiempo para la nanoformulación de bio- moléculas terapéuticamente activas. Estas nanovesículas se producenmediante la tecnología DELOS, comercializada por la PyME Nanomol Technologies SL, empresa spin-off del CSIC, y que además se ha escalado e implementado bajo condiciones GMPs en el marco del proyecto Europeo Phoenix OITB, que tiene como objetivo establecer una red de infraestructuras para el desarrollo y la fabricación bajo GMPs de nanofármacos (https://www.phoenix-oitb.eu/) . Dentro de este ámbito, el grupo Nanomol-Bio junto al Grupo de Trastornos Sanguíneos y Cáncer infantil del Instituto de Investigación VHIR ha desarrollado y patentado nanovesí- culas tipo quatsoma para el transporte de diferentes tipos de ácidos nucleicos (miARN, siARN, ADN,…). Estas nanove- sículas compuestas por sustancias disponibles en grado farmacéutico, tienen propiedades óptimas para encapsu- lar y transportar ácidos nucleicos con un tamaño inferior a 150 nanómetros y son estables en una solución líquida durante más de 6 meses; también tienen una sensibilidad al pH ajustable, lo que significa que diferentes niveles de pH pueden desencadenar diferentes respuestas. Además, son estables a temperatura ambiente, lo que evita problemas Red TERAV