Revista Farmabiotec Número 11

En resumen, el responsabledeOperacionesClínicas enSylentis desempeña un papel fundamental en garantizar que los ensayos clínicos se realicen de manera eficiente, eficaz y conforme a los más altos estándares, contribuyendo significativamente al éxito de los desarrollos clínicos de la empresa. Sylentis se especializa en el desarrollo de terapias basadas en la tecnología de ARN de interferencia (ARNi). ¿Cómo afecta esto a la planificación y ejecución de los ensayos clínicos en comparación con otras modalidades terapéuticas más tradicionales? ¿Cuáles son los aspectos únicos que deben tenerse en cuenta en la gestión clínica de este tipo de terapias? Es importante resaltar que los siRNAs son entidades quími- cas y no biológicas, y que su desarrollo hasta la clínica sigue las normas establecidas por dichos compuestos. La tecnología de ARNi difiere significativamente de las moléculas pequeñas y bio - lógicas en sus propiedades fisicoquímicas, de absorción, distri - bución, metabolismo y excreción, y en su mecanismo de acción. Las agencias reguladoras de distintos países proporcionan guías y recomendaciones específicas para ese tipo de moléculas. Sylentis se asegura de cumplir con los requisitos, de hecho, los departamentos de regulatoria y clínica tuvieron reuniones con varias agencias para confirmar su estrategia de desarrollo para sus candidatos en el área de la oftalmología. Un aspecto único del RNAi es la novedad de la tecnología. Afortunadamente, la aprobación de las primeras terapias usando siRNAs a partir del 2018 abrió el camino para la aprobación de los compuestos. La especialización de Sylentis en terapias basadas en ARNi conlleva desafíos y oportunidades únicas en la gestión clínica. La empresa debe considerar cuidadosamente las propiedades únicas de los siRNAs, así como las expectativas regulatorias específicas, para garantizar el éxito en el desarrollo y aprobación de sus terapias en oftalmología. Dada su experiencia como líder en operaciones clínicas, ¿cómo colabora con otros departamentos, como investigación y desarrollo, regulación y asuntos médicos, para garantizar una comunicación efectiva y una integración fluida entre las diferentes funciones en el ciclo de desarrollo de un medicamento? La estrecha colaboración entre departamentos es esencial para garantizar el éxito de un fármaco y llegar a su aprobación. Primero, el equipo de clínica con el medical monitor estudia las necesidades para una patología y en colaboración con el depar- tamento de I+D, se seleccionan potenciales dianas. Se procede al diseño de siRNA específicos y se demuestra su eficacia en modelos animales representativos de la enfermedad. El depar- tamento de regulatoria establece la estrategia de desarrollo pre- clínico (toxicología) y clínico según las normativas en vigor. Con datos solidos en preclínica, el compuesto entra en la siguiente fase de desarrollo clínico. La integración fluida de información se consigue manteniendo reuniones periódicas con transparencia entre departamentos. Este enfoque integrado asegura que cada etapa del proceso de desarrollo se lleve a cabo con la mayor eficacia y eficiencia, manteniendo el objetivo común de llevar a cabo un tratamiento seguro y efectivo desde su concepción hasta su aprobación. #10 farmaBIOTEC 21 Sylentis "El responsable de Operaciones Clínicas en Sylentis desempeña un papel fundamental en garantizar que los ensayos clínicos se realicen de manera eficiente, eficaz y conforme a los más altos estándares, contribuyendo significativamente al éxito de los desarrollos clínicos de la empresa".