Revista Farmabiotec Número 8

82 farmaBIOTEC #8 Las Células CAR-T: ¿Un punto de encuentro entre la Industria y la Academia en el tratamiento del cáncer? El tratamiento convencional del cáncer, como la cirugía, la quimioterapia y la radioterapia, tiene limitaciones significativas en términos de eficacia y toxicidad. La terapia génica y celular ha surgido como una estrategia novedosa para el tratamiento del cáncer, y las células CAR-T (del inglés “Chimeric antigen receptor”) se han posicionado como una terapia revolucionaria en este campo. DRA. SUSANA INOGÉS SANCHO, Laboratorio GMP, Área de Terapia Celular en Clínica Universidad de Navarra. DRA. ASCENSIÓN LÓPEZ DÍAZ DE CERIO, Laboratorio GMP, Área de Terapia Celular en Clínica Universidad de Navarra. DR. ENRIQUE ANDREU OLTRA, Laboratorio GMP, Área de Terapia Celular en Clínica Universidad de Navarra. Hasta el momento, esta terapia ha mostrado resulta- dos prometedores en el tratamiento de diversas neopla- sias hematológicas, principalmente leucemia linfoblástica aguda, linfoma de células B y mieloma, pero se está inves- tigando también su uso para tumores sólidos no hemato- lógicos, aunque hasta el momento los resultados no han sido tan esperanzadores. Las células CAR-T son linfocitos T que se han modifi- cado genéticamente para que expresen un receptor qui- mérico sintético que reconoce selectivamente un antígeno en la célula tumoral. Tras el reconocimiento, se produce la activación y expansión de las células y la destrucción de la célula diana, con el consiguiente efecto antitumoral. Estos receptores quiméricos tienen cuatro componentes principales: • Un dominio extracelular (scFv) que reconoce el antígeno de interés y confiere especificidad a las células CAR-T. • Una región bisagra que se extiende desde el scFv hasta el dominio transmembrana. • Un dominio transmembrana que permite el anclaje del receptor a la membrana y le confiere estabilidad, ade- más de influir también en la función. • Uno o varios dominios de señalización intracelular que son el extremo funcional de CAR. Su papel es transmitir una señal a la célula T después del reconocimiento del antígeno e iniciar la activación celular. Estos dominios, se empaquetan en vectores y se utilizan para modificar genéticamente las células T, con el obje- tivo de redirigirlas a las células tumorales. Tras la modifi- cación genética, los receptores quiméricos permiten que MUNDO Biotec Terapia celular