Revista Farmabiotec Número 8

#8 farmaBIOTEC 65 Navegando por las crisis de salud con pequeñas moléculas Con los problemas de salud apremiantes, como la resis- tencia a los antimicrobianos, hay un necesidad de nue- vos antibióticos y agentes antibacterianos. Dado que las moléculas pequeñas actúan en la célula, son potencial- mente más eficaces para atacar este tipo de patógenos. La Organización Mundial de la Salud (OMS) y los gobier- nos mundiales han destacado la necesidad de invertir en tratamientos para enfermedades fúngicas o bacterianas y varios estudios indican el potencial de las moléculas pequeñas para hacer frente a estos desafíos 10 . Conmuchos países que enfrentan poblaciones que enve- jecen, el tratamiento de enfermedades como el Alzheimer es una prioridad y hay algunas promesas innovadoras con moléculas pequeñas en este campo. En estudios con ani- males, se encontró que KARI 201, una molécula pequeña de doble acción, mejora las características neuropatoló- gicas de la enfermedad de Alzheimer en ratones, lo que sugiere su potencial como un medicamento multifacético para tratar el Alzheimer 11 . Otras áreas donde las moléculas pequeñas desempeña- rán un papel importante es en el manejo de los desafíos de salud incluyendo trastornos autoinmunes como la diabe- tes tipo 1. Con estudios que muestran un aumento en los trastornos autoinmunes en los últimos 25 años 12 , existe una necesidad urgente de innovación para abordar estas enfermedades y potencialmente las moléculas pequeñas podrían tener la clave. Referencias: 1. Amgen and Arrakis Therapeutics announce multi-target collaboration to identify novel RNA degrader small molecule therapeutics, Amgen, Jan 2022. https://www.amgen.com/ newsroom/press-releases 2. https://www.biogen.com/science-and-innovation/ pipe- line.html 3. Mirati announces Adagrasib (KRAZATI™) Receives Breakthrough Therapy Designation from FDA for Patients with Advanced, KRASMutated Colorectal Cancer, Dec 2022, Mirati. https://ir.mirati.com/press-releases 4. FDA approves Roche’s Evrysdi (risdiplam) for treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in adults and children 2 mon- ths and older, Aug 2020. https://www.roche.com/investors/ updates/inv-update-2020-08-10b 5. RNA-Targeting Small Molecules, Bayer. https:// www. bayer.com/en/pharma/rna-targetingsmall-molecules 6. https://www.accenttx.com/our-scientificfocus/ 7. https://www.epicstherapeutics.com/ 8. https://skyhawktx.com/pipeline/ 9. Antibacterial Activity of Small Molecules Which Eradicate Methicillin-Resistant Staphylococcus aureus Persisters, Feb 2022. https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/ fmicb.2022.823394/full 10. A small molecule that mitigates bacterial infection disrupts Gram-negative cell membranes and is inhibited by cholesterol and neutral lipids, Dec 2020. https://pubmed. ncbi.nlm.nih.gov/33290418/ 11. Discovery of a dual-action small molecule that improves neuropathological features of Alzheimer's disease mice, Proc Natl Acad Sci USA, Jan 2022. https://pubmed.ncbi.nlm.nih . gov/35027452/ 12. Research round-up: autoimmune disease, Nature, July 2021. https://www.nature.com/ articles/ d41586-021-01834-x Investigación molecular DR. PATRICK LARCIER Senior Director, Strategy Product Development Solutions, EU & US El Dr. Patrick Larcier, Director Senior de PharmaLex, ha trabajado en el desarrollo de medicamentos y asuntos regulatorios durante 30 años, en empresas de biotecnología, en CROs y en consultoría. Hasta abril de 2022, dirigió el área de desarrollo de productos y farmacovi- gilancia para PharmaLex Francia y Benelux; actualmente brinda apoyo a las crecientes acti- vidades de PharmaLex en la UE y los Estados Unidos en estas áreas.