Revista Farmabiotec Número 8

46 farmaBIOTEC #8 Selección de donantes de MSC basada en la experiencia y legislación El objetivo es proporcionar al lector un punto de vista real sobre aspectos poco descritos en la literatura, como es la legislación y la selección de donantes, basado en la experiencia de más de 20 años de los grupos pertenecientes a la RICORS-TERAV. DR. MARIANO GARCÍA-ARRANZ, Dpto. Cirugía U.A.M. y laboratorio Nuevas Terapias Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD). RICORS TERAV. DRA. Mª EUGENIA FERNÁNDEZ SANTOS, Unidad de Producción de MTAs. Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón (IISGM). Coordinadora Plataforma de Salas de la RICORS TERAV. Las células estromales mesenquimales (MSC) figu- ran entre los tipos celulares más frecuentemente utili- zados como agentes terapéuticos. A pesar de los diver- sos enfoques para mejorar su eficacia clínica, ésta sigue siendo escasa y se limita a un número bajo de enferme- dades, como los trastornos esqueléticos, la enferme- dad de injerto contra huésped y la inflamación intestinal. Sorprendentemente, los protocolos dedicados a las apli- caciones clínicas de las MSC son extremadamente varia- bles, presentando diferencias en las fuentes celulares, los procesos de almacenamiento, la preservación celular y las formas de administración, entre otros. En el presente artículo, intentamos revisar algunas de estas cuestiones, que han sido significativamente menos investigadas que la biología de las MSC utilizadas como herramientas tera- péuticas, pero sin duda, importantes para el éxito de los ensayos clínicos. Abordaremos la evolución de la legisla- ción que rigen estos productos de terapia celular, así como los criterios legislativos para la selección de donantes, sin olvidar el proceso de cambio que en estos momentos está sufriendo la legislación europea con respecto al uso de Sustancias de Origen Humano (SoHo) que merece un capítulo aparte. El objetivo es proporcionar al lector un punto de vista, de aspectos poco descritos en la literatura, basado en la experiencia que los grupos de investigación de la RICORS-TERAV tienen en la fabricación de MSCs para su uso como tratamiento en terapia celular somática. Legislación para el uso de las MSC como medicamentos de terapia avanzada Aunque desde hace años se fabrican productos de tera- pia celular para el tratamiento de distintas enfermedades, el proceso de regulación legal de su producción y uso tera- péutico como medicamentos se ha empezado a desarro- llar en la primera década del siglo XXI. Enla Unión Europea (UE) se ha establecido una legislación específica para aprobar la comercialización de productos de terapia celu- lar y génica con el fin de garantizar su calidad, seguridad y eficacia (Tabla 1). La posibilidad de que estos productos se conviertan en medicamentos se abordó inicialmente en la Unión Europea (UE) mediante las primeras directivas europeas sobre medicamentos (Directiva 2003/63/CE y Reglamento 726/2004/CE), pero no fue hasta 2007 cuando se introdujo un marco normativo específico para los deno- minados medicamentos de terapia avanzada (del inglés, ATMP) (Reglamento 1394/2007/CE). Posteriormente, los requisitos científicos y técnicos de estos ATMP se han ido completando con sucesivas directivas (Directiva 2009/120/CE, EU GMP-ATMPs). Red TERAV