Revista Farmabiotec Número 6

48 farmaBIOTEC #6 #6 farmaBIOTEC 49 EL ENTORNO NACIONAL DE LAS TERAPIAS AVANZADAS Dentro del ámbito de los medicamentos de terapias avan- zadas, es importante distinguir tres grandes bloques de medi- camentos, los medicamentos de terapia celular, los medi- camentos de ingeniería de tejidos y los medicamentos de terapia génica. Por definición, en los medicamentos de terapia celular el producto terapéutico contiene o está formado por células o tejidos que han sido sometidas a una manipulación sustancial, o por células o tejidos que no se pretende destinar a la misma función esencial en el receptor y en el donante. En el caso de la ingeniería de tejidos, los productos contienen o están formados por células o tejidos manipulados y se espera de ellos una función de regeneración, restauración o reem- plazo de un tejido humano, en la mayoría de ocasiones estas células suelen ir acompañadas de biomateriales. Por último, los medicamentos de terapia génica son aquellos en los que el principio activo es un ácido nucleico recombinante, que se utiliza en los seres humanos con el fin de regular, reparar, sus- tituir, añadir o eliminar una secuencia génica. Destacar que dentro de la terapia génica las vacunas contra agentes infec- ciosos no se encuentran recogidas. A nivel nacional, dentro del ámbito de las terapias avanza- das podemos encontrar tanto centros privados como públi- cos. Dentro de los centros públicos encontramos numerosos grupos de investigación biomédica básica y traslacional que centran todos sus esfuerzos en la investigación de este tipo de terapias y de los cuales hablaremos en posteriores núme- ros. Centrándonos ahora en aquellos grupos de investigación públicos que presentan capacidad productiva vemos que la gran mayoría de ellos están centrados en la producción de medicamentos de terapia celular y únicamente uno de ellos se encuentra especializado en la producción de vectores virales. Destacando la Comunidad de Madrid donde se encuentran el 36% de las salas de producción nacionales (FIGURA 2). Dentro de las compañías privadas focalizadas en la investigación y desarrollo de terapias avanzadas encon- tramos startups destinadas a la investigación y desarrollo de este tipo de productos (27 centros) y laboratorios bio- farmacéuticos fabricantes (8 laboratorios) con su corres- pondiente código MIA. Tal y como puede verse en la FIGURA 3, la mayoría de startups especializadas en terapias avanzadas están cen- tradas en la investigación sobre medicamentos de terapia génica: Vectores no virales, vectores virales, productos de RNA, CAR-T cells y estrategias de edición génica. A nivel de distribución geográfica estas compañías el 33% de éstas se localizan Cataluña, seguido de Andalucía (19%), Asturias (8%), País Vasco (7%), Comunidad de Madrid (7%), Comunidad Valenciana (7%), Murcia (7%), Galicia (4%), Navarra (4%) y Extremadura (4%). Por otro lado, dentro de los laboratorios farmacéuticos fabricantes encontramos que la mayoría de ellos se dedi- can a la producción de medicamentos de terapia celular, seguidos con la producción de vectores virales y final- mente la producción de productos de RNA. Encontrándose distribuidos entre la Comunidad de Madrid y el País Vasco. Finalmente, tal y como se ha mencionado, no podemos olvidar que en muchas ocasiones los medicamentos de terapias avanzadas y concretamente los medicamentos de ingeniería de tejidos están muy ligados al desarrollo paralelo o en conjunto de biomateriales; los cuales pueden ser naturales o sintéticos y su principal objetivo es apoyar, mejorar o reemplazar un tejido dañado o una función bio- lógica concreta. Dentro del paradigma nacional encontra- mos 7 compañías especializadas en este tipo de produc- tos siendo el País Vasco la Comunidad Autónoma líder en estos desarrollos (FIGURA 4). Algunas de estas compañías se dedican al desarrollo de biotintas para la biompresión de tejidos implantables o generación de organoides para Conéctate con el sector biotech II FIGURA 2. Distribución geográfica de las salas públicas de producción de terapias avanzadas a nivel nacional. FIGURA 3. Área de investigación y desarrollo dentro del ámbito de las terapias avanza- das de las startups biotecnológicas nacionales. la realización de tareas de drug screening , al desarrollo de scaffolds o andamios necesarios para la reparación de tejidos, o bien para la unión de tejidos favoreciendo un movimiento celular guiado para la restructuración de la capacidad funcional de un tejido. Es también importante destacar la investigación y desarrollo de scaffolds especí- ficos para la liberación sostenida, controlada y localizada de fármacos de síntesis química. En los próximos números iremos detallado uno a uno conceptos o herramientas biotecnológicas específicas para poder comprender en detalle el sector biotecnológico nacional. Bibliografía • Lista de empresas con CNAE 721, Investigación y desa- rrollo experimental en biotecnología de El Informa. • Reglamento (CE) nº.1394/2007. • Directiva 2001/83/EC. • Listado de laboratorios farmacéuticos, base de datos LABOFAR. Conéctate con el sector biotech II arma oru Lab oru Cosmética oru Nutra oru Cannabis oru Biotech oru Health + Research oru Innova oru APIs oru ••••••••••••••••••••••••••••••••••••••• CON LAS ÁREAS ESPECIALIZADAS •••••••••••••••••••••••••••••••••••••••• •••••••••••• PATROCINADOR plata ••••••••••••• ••••••••••• PATROCINADOR platino ••••••••••• IX foro de la industria farmacéutica, biofarmacéutica y tecnología de laboratorio INFORMACIÓN n +34 91 630 85 91 / +34 672 050 625 e info@farmaforum.es u farmaforum.es PATROCINADORES 20 - 21 SEPTIEMBRE 2023 Pabellón 14 IFEMA Madrid FIGURA 4. Distribución geográfica de las compañías focalizadas en biomateriales.