Revista Farmabiotec Número 5

#5 farmaBIOTEC 35 de enero, que ya hay una tendencia positiva hacia la aprobación de medicamentos de origen biotecno- lógico frente a medicamentos de síntesis química, por lo que el futuro plan nacional “pharma” 2023 contemplará medidas para impulsar el desarrollo y acceso al mercado de este tipo de medicamentos. Pero, aunque los productos y/o herramientas bio- tecnológicas son una realidad, y presentan una ten- dencia muy positiva en los ámbitos de inversión y desarrollo, resulta paradójico ver como a nivel nacio- nal los laboratorios farmacéuticos preparados para la fabricación, control, liberación y/o comercializa- ción de medicamentos biotecnológicos representan únicamente un 6% del total. Por lo que, si queremos continuar con esta tendencia tan positiva, el sector farmacéutico debe tomar medidas que permitan solventar la bre- cha de conocimiento que existe entre la industria farmacéutica y la biotecnológica, pues nada tiene que ver el sistema industrial asociado a la fabricación de medicamentos de síntesis química con el asociado a la fabricación de proteínas recombinantes, plásmidos, vectores virales o incluso medicamentos de terapia celular o terapia génica. Es necesario tomar medidas que permitan conectar ambos mundos, por ello nace la presente sección en FARMABIOTEC donde iremos número a número explicando y detallando con- ceptos de la biotecnología básica que resultan cruciales conocer cuando uno se encuentra involucrado en un proyecto de este tipo; pues un desarrollo biotecnológico presenta la misma hoja de ruta y los mismos requisitos que cualquier proyecto farmacéutico, comenzando desde la evaluación técnico-financiera de la poten- cial inversión hasta la puesta en el mercado de un producto final. Esto hace imperiosa la necesidad de que todos los departa- mentos involucrados en el proyecto dispongan de unos cono- cimientos mínimos, pero basados en conceptos sólidos, sobre áreas tan complejas y novedosas como la ingeniería genética, la biología celular y molecular y las grandes ómicas: genómica, pro- teómica, metabólica y epigenómica. Pues puede que resulte obvio o absurdo, pero ¿cómo vamos a evaluar el riesgo de una potencial inversión financiera en un proyecto de vectores virales si nuestro departamento de desa- rrollo no sabe que es un plásmido, o una enzima de restricción, o un vector? ¿Cómo vamos a adecuar una planta de fabricación si nuestro departamento de ingeniería no conoce los requisitos necesarios para la fabricación de este tipo de productos? ¿Cómo vamos a desarrollar todo el sistema de calidad asociado a la fabricación, control y liberación de medicamentos de base biotec- nológica si no conocemos sus puntos críticos dentro del proceso productivo? ¿Cómo vamos a iniciar una estrategia de registro si no conocemos las particularidades asociadas a éste? o ¿Cómo vamos a manejar el sistema de farmacovigilancia si probable- mente nos encontremos delante de efectos adversos que nunca habían sido reportados? Y por último, es bien conocido por todos, que los medicamen- tos de base biotecnológica son productos altamente innovadores y por lo tanto productos que presentan un alto valor añadido, pues en muchas ocasiones nos encontramos delante de tratamientos que con una única dosis de administración es suficiente para garantizar un efecto terapéutico prologando durante toda la vida del paciente, esta particularidad, propia sobre todo de los produc- tos de terapia génica, tiene un impacto directo en el precio del producto, lo que hace que las estrategias de acceso al mercado de este tipo de medicamentos y la financiación de los mismos, por parte de los sistemas de salud, sean negociaciones alta- mente complejas, por lo tanto, es muy necesario que todos los departamentos involucrados en tal fin, no solo los propios de las compañías privadas, sino también los profesionales de la propia administración, actualicen sus conocimientos hacia esta área. Pues podemos encontrarnos con medicamentos de terapia génica basados en vectores lentivirales que sí, efectivamente lle- ven implícito una inserción del gen recombinante en el paciente diana durante toda la vida del mismo, o por el contrario no, y nos encontremos con un medicamento basado en vectores adeno- virales y por lo tanto que requieran de una posología basada en dosis repetidas en el tiempo. Todas estas particularidades, son propias e intrínsecas del vector a utilizar, pues por ejemplo un vector lentiviral es un vector integrativo por definición mientras que un vector adenoviral no. Este tipo de conceptos y terminologías es lo que trataremos de explicar y resolver a lo largo de esta sección. Esta nueva sec- ción tiene como objetivo principal poder apoyar y dotar de los conocimientos técnicos necesarios al sector farmacéutico para que sea éste el que disponga de la información y los conocimien- tos necesarios para poder adentrarse en potenciales proyectos biotecnológicos. De esta manera, podremos contribuir a seguir incrementando la inversión en el sector biotech y lo más importante, garantizar que productos innovadores puedan llegar al mercado y poner solución a determinadas patologías que a día de hoy no disponen de un tratamiento eficaz. Conéctate con el sector biotech