Revista Farmabiotec 22

80 farmaBIOTEC #22 A diferencia de los tratamientos farmacológicos tradi- cionales que se centran principalmente en el alivio de los síntomas, estas terapias abordan la causa subyacente de la enfermedad aprovechando mecanismos biológicos para reparar, reemplazar o regenerar tejidos, órganos o células dañadas. Se trata de una revolución en el área de la medi- cina y de la manufactura farmacéutica, que redefine las posibilidades actuales terapéuticas. Bajo el término ATMP se agrupan cuatro tipos de pro- ductos terapéuticos diferenciados. Por un lado, tenemos la terapia génica, que implica la inserción, modificación o eliminación de material genético con el objetivo de tratar o prevenir enfermedades. Por otro lado, la terapia celular, que emplea células humanas que han sido sometidas a una manipulación sustancial modificando sus propiedades bio - lógicas, fisiológicas o estructurales con fines terapéuticos, diagnósticos o preventivos. En tercer lugar, se encuentra la ingeniería de tejidos, en la que se emplean células y/o tejidos manipulados para regenerar, restaurar o sustituir estructuras biológicas dañadas, cuando están destinados a desempeñar las mismas funciones que en el donante. Finalmente, los ATMPs combinados integran uno o más productos sanitarios (dispositivos médicos), con algún tipo de actividad o no, junto con células o tejidos (viables o no), que actúan de manera sinérgica para cumplir una función terapéutica [1] . A pesar de su enorme potencial, el desarrollo, autoriza - ción y comercialización de estos medicamentos plantea retos regulatorios y científicos significativos. Es un campo en rápida expansión, muy heterogéneo en cuanto a tipo de producto medicinal y enfermedad a tratar y con mucha complejidad técnica, clínica y normativa. Por ello, resulta esencial comprender cómo se estructura su regulación y qué mecanismos existen para garantizar su seguridad, eficacia y calidad, los tres pilares fundamentales sobre los que se asienta la evaluación de cualquier medicamento de Modelos de autorización de terapias avanzadas en Europa y España: Una guía Los medicamentos de terapia avanzada (ATMPs, por sus siglas en inglés: Advanced Therapy Medicinal Products) son tratamientos para humanos que están basados en genes, células o tejidos [1] . Los ATMPs representan una de las innovaciones más significativas en la medicina regenerativa contemporánea, ya que están transformando de forma radical el abordaje de un amplio rango de enfermedades difíciles de curar de manera convencional. INNOVACIÓN Normativa y regulación Núria Nieto, Advanced Therapy Lead de Klinea Biotech & Pharma Engineering. Jordi Gibert, Head of Biotechnology Business Unit de Klinea Biotech & Pharma Engineering. Andrea Romero, Quality Assurance & Regulatory affairs in ATMPs, Konexio Biotech.