Revista Farmabiotec - Número 20

64 farmaBIOTEC #20 aspiramos a vivir más, pero también a vivir bien. Por su parte, las autoridades regulatorias cada vez más solicitan estos datos en ese sentido. Así, tanto la FDA como la EMA, por ejemplo, han empezado a tenerlos en cuenta no solo para la aprobación de fármacos, sino también en sus políticas de reembolso y acceso a trata- mientos. Parece que se empiezan a poner en la piel de los pacientes, quienes lo han reclamado en múltiples ocasio- nes, y comprenden que el bienestar general del paciente no puede medirse solo en términos de progresión de la enfermedad o duración de la supervivencia. En el caso de enfermedades raras, como el mieloma múltiple refractario, donde las opciones de tratamiento son limitadas, medicamentos que tal vez no destaquen por sus datos de eficacia clínica, pueden ser la mejor opción para algunos pacientes si, por un lado, aportan un mecanismo de acción diferente que evite las resisten- cias o el agotamiento del sistema inmune, y por otro lado, obtienen una mejora significativa o mantenimiento en su bienestar general, con un perfil de seguridad tolerable. Este último factor es lo que los especialistas en hema- tología manejan en su día a día como el balance entre eficacia, seguridad y calidad de vida y en Oncopeptides denominamos “Trinity Concept”, que incluye las tres variables como vértices de un triángulo que debe estar en equilibrio. Se trata de pasar de la evaluación clásica de beneficio- riesgo (eficacia – seguridad) a este triángulo en el que la calidad de vida forma también parte de la figura. No podemos perder de vista la visión del clínico, quien en su consulta tiene que dar respuesta a personas, con sus vidas, sus valores y sus costumbres, y han de tomar decisiones basadas en evidencias y datos. En una era definida por la medicina personalizada, el Trinity Concept reconoce que los pacientes no son homogéneos, y sus necesidades varían dependiendo de su condición física, su bienestar psicológico y sus objetivos de tratamiento. Un tratamiento que sea eficaz en términos de superviven - cia pero que cause efectos secundarios graves o impacte negativamente en su vida cotidiana puede ser inapro- piado para algunos pacientes. En definitiva, evaluar y publicar los resultados del impacto de un medicamento en la vida del paciente es todavía una asignatura pendiente en los ensayos clíni- cos que se realizan para la autorización de un medica- mento. En aquellas patologías que requieren tratamien- tos prolongados, incurables, que afectan a personas mayores o enfermedades raras, los profesionales de la industria debemos adquirir el compromiso de aportar esos datos desde el inicio, al igual que hacemos con los de eficacia y de seguridad. Para ello es imprescindible que las herramientas de evaluación definidas para cada patología formen parte desde el diseño del estudio. De esta forma tanto evaluadores, como clínicos y pacientes podrán tomar decisiones más ajustadas a la realidad y a las necesidades en cada caso, pasando de un modelo clásico de riesgo-beneficio, a un triángulo donde calidad de vida se mantenga en equilibrio junto a eficacia y segu - ridad. Porque nuestro propósito como industria no debe ser solo prolongar la vida, sino contribuir a vivirla mejor. Referencias • 1.- Encuesta de I+D en la industria farmacéutica 2024. Farmaindustria 2024. https://www.farmaindustria.es/web/ prensa/notas-de-prensa/2025/05/20/la-inversion-en-id- de-las-companias-farmaceuticas-innovadoras-supera-los- 1-500-millones-de-euros-en-2024/ • 2.- Evaluando el ecosistema de ensayos clínicos en Europa, elaborado por Iqvia para Efpia y Vaccines Europe. https://www.farmaindustria.es/web/wp-content/uploads/ sites/2/2024/10/EFPIA-Clinical-Trials-report-22.10.24.pdf • 3.- Paratore C, Zichi C, Schiavone R, Caglio A, Gamba T, Bombaci S, Vellani G, Marandino L, Perrone F, Di Maio M. Association between health-related quality-of-life results, outcomes of efficacy and drug approvals: a meta- research study of randomized phase III trials in onco- logy. ESMO Open. 2024 Aug;9(8):103654. doi: 10.1016/j. esmoop.2024.103654. Epub 2024 Jul 26. PMID: 39067259; PMCID: PMC11410715. Ensayos clínicos En definitiva, evaluar y publicar los resultados del impacto de un medicamento en la vida del paciente es todavía una asignatura pendiente en los ensayos clínicos que se realizan para la autorización de un medicamento.