Especial Inteligencia Artificial

#Especial IA farmaBIOTEC 25 Terapia génica formulación y llenado. En este contexto, Viralgen aplica modelos matemáticos que permiten entender cómo afectan diversos factores críticos, como la configuración de ADN (auto-complementario vs. cadena sencilla) o el tamaño del transgén y del backbone a parámetros clave en la fabricación como la productividad y la proporción de cápsides llenas frente a vacías. Con estos conocimien - tos, “orientamos a nuestros clientes en fases tempranas del desarrollo para maximizar la viabilidad del proceso de fabricación y la calidad del producto final” comenta Jens Keune, Data Science y Digital Product Manager en Viralgen. Los vectores AAV siguen siendo una modalidad tera- péutica relativamente nueva en comparación con otros productos biológicos tradicionales como los anticuerpos monocloales. Por ello, las expectativas regulatorias para los AAVs siguen evolucionando, lo que puede derivar en numerosas iteraciones hasta tener un acuerdo. Uno de los aspectos críticos en este sentido es la caracterización y cuantificación precisa de impurezas, lo cual es funda - mental para establecer límites aceptables y garantizar la seguridad y eficacia del producto. Viralgen ha desarrollado metodologías estadísticas propias, adaptadas específicamente a los procesos de fabricación, que permiten definir con precisión los lími - tes de especificación del producto y alinearlos con los estándares regulatorios. Con más de 35 solicitudes clí - nicas aprobadas y una tasa de éxito del 100% en INDs (Investigational New Drug, por sus siglas en inglés), Viralgen ha establecido una base sólida para la innova- ción digital en asuntos regulatorios, minimizando así los tiempos de respuesta. Aprovechando esta experien - cia, se están desarrollando herramientas de IA que per- miten extraer información relevante de manera eficiente y generar respuestas precisas a consultas regulatorias. Mediante el análisis de documentación previa, estas herramientas identifican errores recurrentes y aceleran la elaboración de documentación, lo que facilita las interac- ciones con las agencias y reduce así los plazos de acceso al mercado de estas terapias innovadoras. Reduciendo costes para llegar a más pacientes Uno de los principales factores de coste en terapias génicas es la necesidad de enormes cantidades de geno- mas vectoriales para los productos aprobados basados en rAAV. En algunos casos, se requieren más de 10^18– 10^20 vg (vector genomes en inglés) vectores virales) sólo para cubrir la población estadounidense. La produc - tividad actual (vg/L de cultivo celular) exige soluciones innovadoras para mejorar la eficiencia y reducir el coste por dosis. Para afrontar este reto, Viralgen aplica estrategias basadas en datos para optimizar continuamente los procesos de fabricación. La plataforma tecnológica de Viralgen Pro10™ AAV ofrece una ventaja competitiva, per- mitiendo no solo una producción escalable y robusta, sino también facilita la comparación sistemática de lotes de diversos productos generados en un sistema unificado. El análisis de los datos generados es altamente complejo, ya que hay múltiples variables —como pH, niveles de CO 2 , momento y dosis de transfección, y diferentes concentra- ciones— que afectan directamente la productividad. La introducción del tiempo como variable multiplica las com- binaciones posibles. Para identificar los parámetros críti - cos que mejoran el rendimiento, empleamos modelos de aprendizaje automático entrenados con grandes volúme- nes de datos de lotes GMP (Good Manufacturing Practice, por sus siglas en ingles) y toxicológicos, combinados con experimentación de alto rendimiento en biorreactores a