Revista Farmabiotec - Número 17

50 farmaBIOTEC #17 Desde que en 2017 la FDA aprobó la primera terapia CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel), han sido siete las tera - pias CAR-T que han obtenido la aprobación de la FDA. Con un futuro prometedor por delante, el campo de la terapia celular está evolucionando a una gran velocidad, y actualmente existen a nivel global más de 2000 ensa - yos clínicos con células CAR-T 1 . Además de los conoci - dos CAR-T, terapias de basadas en otros tipos celulares, como los CAR-NK, CAR-Macrophages o los TILs, se están investigando en más de 1000 ensayos clínicos para una gran variedad de enfermedades 2 . La aplicación clínica de la terapia celular, históricamente empleada principal - mente para el tratamiento de tumores hematológicos, se ha extendido en la actualidad a otras indicaciones. Concretamente hace un año, en febrero de 2024, la FDA aprobó Amtagvi (lifileucel), la primera terapia TIL para el tratamiento de un tumor sólido. Más allá del campo de la oncología, son numerosos los ensayos clínicos que se están llevando a cabo para otras indicaciones, como las autoinmunes, o el tratamiento de enfermedades raras. Sin embargo, a pesar de que el potencial de estas tera - pias es inmenso, el acceso de los pacientes a las mismas continúa siendo muy limitado tanto a nivel nacional como mundial. De forma general, el precio de medicamentos de nueva aprobación se ha incrementado enormemente en las últimas dos décadas, y las terapias celulares se encuentran dentro de los medicamentos más costosos, llegando a superar los 400.000 dólares por paciente. Reducir los costes de producción, así como la compleji - dad de la logística asociada a su distribución, es el gran reto que las compañías e instituciones que desarrollan terapias celulares deben superar para mejorar el acceso de los pacientes a estos tratamientos. Analicemos, por tanto, las principales causas de los altos costes. El escalado como cuello de botella en el desarrollo del proceso de producción. Una encuesta realizada por la Universidad de Utrecht a 271 empresas europeas que desarrollan terapias celula - res identificó la escalabilidad del proceso de producción como el principal reto técnico en el desarrollo de estas terapias. 3 La inconsistencia en los resultados obtenidos en pequeña y gran escala a menudo retrasa el desarro - llo pre-clínico, en un campo en el que la desescalada de inversiones que estas empresas han sufrido tras la pan- demia del COVID-19 pone de relevancia la necesidad de reducir los tiempos de desarrollo. En este sentido, para hacer frente a este obstáculo es crucial la elección de plataformas que permiten esca - lar la producción de forma lineal, dado que este tipo de Terapias celulares: retos y tendencias para la reducción de los costes de producción Los medicamentos de terapia celular ofrecen nuevas estrategias terapéuticas para el tratamiento de enfermedades que hasta el momento carecían de soluciones eficaces. Clara García, Technical Account Associate en EMEA de Scale Ready. Terapia celular MUNDO Biotec