Revista Farmabiotec - Número 16

68 farmaBIOTEC #16 La producción de AAVs en Viralgen se realiza usando un proceso biotecnológico en “plataforma”, lo que permite producir diversos tipos de AAVs (productos terapéuticos) usando un mismo proceso productivo. La plataforma de producción utiliza una línea celular propietaria, llamada Pro10™, derivada de células HEK293 (células de riñón embrionario humano). Estas células se cultivan y expanden en suspensión en un medio de cul- tivo libre de componentes de origen animal, hasta conse- guir un determinado número de células, que mediante un agente químico se ponen en contacto con 3 plásmidos o vectores (Gen de interés, ayudante y “RepCap”). Es un proceso conocido como triple transfección: los 3 plásmi- dos entran en la célula Pro10™ y posteriormente, dicha célula, haciendo uso de sus propios mecanismos genera las cápsides virales (AAVs), conteniendo el gen terapéu- tico en su interior. La producción de virus va seguida de un proceso de purificación donde se retiran restos de ADN de la célula hospedadora Pro10™, plásmido residual y otras impurezas derivadas del proceso, quedando un producto de altísima pureza y calidad. Viralgen tiene la capacidad de realizar este proceso en diversas escalas, desde biorreactores de 2L hasta los 2000L. Las enfermedades genéticas pueden ser enfermeda- des raras o ultra raras y por ello afectar a un porcentaje reducido de la población, no necesitándose un número elevado de lotes de producción para cubrir la demanda. En este contexto, los datos históricos del proceso en pla- taforma juegan un rol clave, ya que nos ayudan a demos- trar la robustez del proceso y garantizar la calidad del pro- ducto. A mayores, los datos son de mucho valor a la hora de predecir la productividad y el número de dosis que se van a poder producir a cada escala GMP - Good manufac- turing practice (buenas prácticas de fabricación). Gracias al proceso en plataforma, Viralgen ofrece la posibilidad de disponer de material GMP, 9 meses tras el primer testeo a pequeña escala, lo cual permite avanzar de forma rápida y segura a las siguientes fases. Digitalización en Viralgen Con el objetivo de maximizar la creación de valor a partir de los datos generados en el proceso de produc- ción de AAVs, Viralgen ha realizado una apuesta sólida INNOVACIÓN Transformación digital Digitalización en Viralgen - El valor de los datos en la toma de decisiones informadas Viralgen es una empresa especializada en la manufactura y desarrollo de vectores virales adeno asociados (AAVs). Estos virus se usan ampliamente para tratar enfermedades genéticas, ya que tienen la capacidad de transportar el material genético – ADN en su interior a diversas células diana en función de su especificidad o tropismo (cápside). María Iglesias, Digital & IT Head en Viralgen Vector Core.