Revista Farmabiotec - Número 16

34 farmaBIOTEC #16 Los trabajos pioneros en las terapias CAR-T ema- nan de laboratorios académicos (como University of Pennsylvania, entre otras) que son después licenciados a la gran industria. En 2017 se aprobó Kymriah , la primera terapia comercial de células CAR-T para el tratamiento de LLA y del linfoma no Hodgkin, comercializada por Novartis. En paralelo avanzó el desarrollo de estas tera- pias en el ámbito académico, con un papel pionero del Hospital Clínic de Barcelona, impulsando el CAR-T anti- CD19 ARI-0001 (que casualmente inició su ensayo clínico el mismo 2017). Este es el primer CAR-T desarrollado enteramente en un entorno académico, considerado por la EMA como PRIME (Priority Medicine) y aprobado por la AEMPs, y al que le han seguido varios ensayos clínicos más que siguen en marcha. A fecha de hoy, contamos con 7 terapias CAR-T aprobadas (con la recién incorporación de Aucatzyl , pro- ducida por Autolus) y más de 1.900 ensayos clínicos con células CAR-T 1 . El éxito de las terapias CAR-T viene avalado por sus gran- des resultados clínicos, con tasas de remisión por encima del 70% 2 . Pero este éxito solo será sostenible y ampliable si estas terapias pueden escalarse para estar disponibles para toda la población que lo requiera. Por tanto, dada su potencialidad, es imprescindible la optimización de la pro- ducción de estas terapias. ¿Cuáles son los principales determinantes en la produc- ción de las terapias CAR-T? Son simples de enumerar, pero difíciles de cumplir, e incluso de abordar. El primero y más importante: el proceso de producción debe resultar en un producto clínicamente seguro y eficaz. El segundo: el pro - ceso de producción debe ser reproducible (entre procesos, entre diferentes sitios de fabricación, entre diferentes países y acorde a las diferentes legislaciones regulatorias; y, si cabe, amortiguar la variabilidad inherente al material de partida). Y tercero, que puede sonar más frívolo, pero debe ponerse de igual forma sobre la mesa, debe ser económicamente viable y asequible para los sistemas sanitarios de gestión. MUNDO Biotec Terapia celular Optimizando la producción de terapias celulares avanzadas: las células CAR T como paradigma del éxito: la gran promesa y ya una realidad Durante la última década, las terapias celulares avanzadas han experimentado un gran auge, basado principalmente en los buenos datos cosechados en la terapia CAR-T contra CD19 para el tratamiento de leucemia linfoblástica aguda (LLA). Ester Anon, Miltenyi Biotec. Laura Antigüedad, Miltenyi Biotec.