Revista Farmabiotec - Número 16

28 farmaBIOTEC #16 Red TERAV Estas terapias representan un avance revolucionario en la medicina personalizada de precisión, dirigida a dianas moleculares específicas, y ofrecen oportunidades únicas para curar enfermedades sin tratamiento actual eficaz. A diferencia de los medicamentos convencionales, de uso crónico, estas terapias tienen mecanismos de acción dis- ruptivos y pueden ser curativas con un solo tratamiento. La terapia génica corrige alteraciones genéticas mediante sofisticadas técnicas de edición génica. Ha demostrado gran éxito en enfermedades congénitas monogénicas, como las inmunodeficiencias severas, anemias congéni - tas, hemofilia, trastornos metabólicos y enfermedades de depósito. Las células CAR-T o linfocitos T-CAR (del inglés “Chimeric Antigen Receptor”), son linfocitos T modificados genéticamente por medio de vectores virales, para producir un receptor sintético en su superficie, que reconoce antíge - nos específicos en la célula diana. La fusión del receptor y el antígeno desencadena la activación del linfocito T que destruye selectivamente la célula diana, generando la acti- vación de otras células del sistema inmune que multiplican la reacción. Los resultados del tratamiento con células CAR-T en neoplasias hematológicas de linfocitos B (leucemias, linfo- mas, mieloma múltiple), han demostrado unas excelentes tasas de respuesta, y potencial curación en hasta un ter- cio de los pacientes con enfermedad muy avanzada que habían fallado a todos los tratamientos disponibles. La terapia celular con células mesenquimales estromales se fundamenta en su gran capacidad antiinflamatoria, inmu - nomoduladora y regenerativa demostrado en un amplio abanico de enfermedades de base inflamatoria, inmune o degenerativa, ya sea aisladamente o con productos de ingeniería tisular. En el año 2004, el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), creó la Red Española de Terapia Celular (TerCel), para fomentar la colaboración entre investigadores básicos y clínicos en España. Su misión era diseñar medicamentos celulares para tratar enfermedades y trasladar este conocimiento a los pacientes del Sistema Nacional de Salud (SNS). TerCel alcanzó logros significativos en la generación de conoci - miento y el desarrollo de ensayos clínicos, posicionándose como líder europeo en este ámbito (véase el “Libro Blanco de la Terapia Celular en España, y la publicación: “Spanish Cell Therapy Network (TerCel): 15 years of successful colla- borative translational research” Cytotherapy. 2020. https:// pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31866320/). El éxito de TerCel se basó en una estrecha colaboración con la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), y la creación de la plataforma de salas de producción celular de TerCel que trabaja coordinada- mente fabricando medicamentos de terapia avanzada siguiendo estrictas normas de calidad, para los estudios preclínicos y clínicos de la Red. El hito más destacable fue el ensayo clínico multicéntrico fase III liderado por José María Moraleda Jiménez, Profesor Emérito de la Universidad de Murcia. Coordinador de la Red Española de Terapias Avanzadas (Ricors-TeraV). Las terapias avanzadas: un campo revolucionario en medicina personalizada Las terapias avanzadas incluyen la terapia génica, la terapia celular y la ingeniería ti- sular, como medicamentos para tratar enfermedades. La terapia génica emplea ácidos nucleicos recombinantes como principio activo, mientras que la terapia celular emplea células somáticas, y la ingeniería tisular células o tejidos manipulados por ingeniería.