Revista Farmabiotec - Número 15

62 farmaBIOTEC #15 cinco surfactantes sintéticos para la prevención del sín - drome de dificultad respiratoria en bebés prematuros; el último de ellos, en 2012, es el llamado Surfaxin. En Europa, a principios del año pasado, existían tres sur- factantes naturales: Beractante (Survanta); Bovactant (Alveofact), considerado medicamento huérfano en 2022, y Poractant alpha (Curosurf) . Además, en la actualidad hay otros ensayos clínicos de nuevos surfactantes sinté- ticos en marcha, como, por ejemplo, el proyecto PLUSS. La EMA (Agencia Europea de Medicamentos) define un medicamento/fármaco huérfano como "un producto para el diagnóstico, la prevención o el tratamiento de una enfermedad potencialmente mortal o crónicamente debilitante considerada rara (es decir, cuya prevalencia no excede los cinco casos por cada 10 000 habitantes en la Unión Europea) o cuando es poco probable que el medi - camento genere suficientes beneficios para justificar los costes de investigación y desarrollo". En este tipo de situaciones, las agencias de medi- camentos ofrecen incentivos para la comercialización de dichos productos. En Europa, las posibles ventajas incluyen tasas reducidas para actividades regulatorias y diez años de exclusividad de mercado frente a los com - petidores en el mercado con medicamentos similares e indicaciones similares una vez que se autoriza el medica - mento huérfano. Los surfactantes pulmonares para el tratamiento del SDR en bebés prematuros reúnen las condiciones para considerarse medicamentos/fármacos huérfanos, lo que podría explicar el número relativamente bajo de trata- mientos para el SDR disponibles para bebés prematuros. Si bien muchas veces la innovación pasa desaperci- bida, en los hospitales — especialmente en la unidad de cuidados intensivos neonatales (UCIN) — la innovación es algo fundamental: aparatos de respiración y alimentación para ayudar al buen funcionamiento en casos de vulne- rabilidad en los pulmones y la región abdominal, incuba- doras para cuidar de los bebés en entornos controlados, monitores para una vigilancia continua de las constantes vitales, o medicamentos y alimentos nutritivos/curativos. Todo es importante: desde la máquina de oxigenación por membrana extracorporal más avanzada hasta unas simples jeringuillas de varios colores para la adminis- tración de alimentos y medicamentos. Cada aportación innovadora desempeña un papel esencial y permite a los profesionales sanitarios cualificados brindar una aten - ción extraordinaria. Y esas innovaciones no pueden parar ahora. En la actualidad, 1 de cada 10 niños en Europa nace de forma prematura, es decir, antes de cumplir la semana 37 de gestación (Sweet DG et al., 2023). En España, el 6-7 % de los nacimientos son prematuros. Además, en los últimos 20 años se ha registrado un aumento de más del 200% en el número de nacimientos prematuros (antes de la semana 32) (Salud Castilla y León, 2023). Por suerte, Juan, nuestro prematuro extremo, nació en la época actual y en instalaciones hospitalarias neo- natales de última generación. El primer tratamiento que recibió después de la respiración artificial fue la inyección de surfactante en sus pequeños pulmones. En concreto, Juan recibió 3 dosis de surfactante que le salvaron la vida y si a día de hoy está vivo y puede seguir luchando es gracias a un tratamiento descubierto en los años 40 del siglo pasado. Juan y muchos otros bebés como él son la prueba viviente de que la investigación y la innovación son fun - damentales en la lucha para reducir la mortalidad entre los bebés prematuros, así como para dar a sus padres y madres la tranquilidad y la esperanza de que, poco a poco, podrán ir asumiendo su cuidado y verlos crecer.. Referencias Palca, Joe (3 de agosto de 2015). How A Scientist's Slick Discovery Helped Save Preemies' Lives, Shots, Health news from NPR https://www.npr.org/ sections/health-shots/2015/08/03/422620170/ how-a-scientists-slick-discovery-helped-save-preemies-lives. Henry L Halliday (08 de marzo de 2017). The fascinating story of surfactant, journal of paediatrics and child health https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1111/jpc.13500. Salud Castilla y León (17 de noviembre de 2023). Día Mundial del Niño Prematuro https://www.saludcastillayleon. es/AulaPacientes/es/dias-mundiales-relacionados-salud/ dia-mundial-nino-prematuro#:~:text=Actualmente%20 en%20Espa%C3%B1a%20nacen%20330.000,las%2032%20 semanas%20de%20gestaci%C3%B3n). • European Medicines Agency, Committee for Orphan Medicinal Products (COMP), https:// www.ema.europa.eu/en/committees/ committee-orphan-medicinal-products-comp. Sweet DG, Carnielli VP, Greisen G, Hallman M, Klebermass- Schrehof K, Ozek E, Te Pas A, Plavka R, Roehr CC, Saugstad OD, Simeoni U, Speer CP, Vento M, Visser GHA, Halliday HL. (15 de febrero de 2023). European Consensus Guidelines on the Management of Respiratory Distress Syndrome: 2022 Update. Neonatology.. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/ articles/PMC10064400/. Drug development Por suerte, Juan, nuestro prematuro extremo, nació en la época actual y en instalaciones hospitalarias neonatales de última generación.