Revista Farmabiotec Número 14

54 farmaBIOTEC #14 biológicos junto con el proceso de producción y su control. Si se habla de medicamento de terapia génica, es importante tener en cuenta lo recogido en la guía EMA/ CAT/600280/2010 rev.1 y en la Directiva 2009/120/CE, siendo un medicamento de terapia génica un medicamento biológico que cumple con las dos siguientes características: • “Incluye un principio activo que contiene un ácido nucleico recombinante, o está constituido por él, utilizado en seres humanos, o administrado a los mismos, con objeto de regular, reparar, sustituir, añadir o eliminar una secuencia génica. • Su efecto terapéutico, profiláctico o diagnóstico depende directamente de la secuencia del ácido nucleico recombinante que contenga, o del producto de la expresión genética de dicha secuencia”. En este sentido, se debe tener en cuenta que los medicamentos de terapia génica no incluyen las vacunas contra enfermedades infecciosas. Pues, por lo gene - ral, dichas vacunas presentan un efecto profiláctico en su modo de acción, mientras que si el producto tiene como objetivo el tratamiento de la enfermedad causada por la infección si podría ser conside - rado una terapia génica; tal y como queda recogido en la página 8 guía EMA/CAT/600280/2010 rev.1 Asimismo, se debe atender a que el ácido nucleico recombinante debe presentar un origen biológico independientemente del origen del vector utilizado (vectores virales, liposomas…). No obstante, para asegurar una adecuada y rigurosa clasifi - cación del producto, el Comité de Terapias Avanzadas (CAT) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) facilita el documento guía “Reflection paper on classification of advanced therapy medicinal products” que contiene el árbol de decisión para la clasificación regu - latoria (Figura 2). Bibliografía y normativa: • Delaunay, S. et al. (2024). RNA modifications in physiology and disease: towards clinical applica - tions. Nature reviews. Genetics, 25(2), 104–122. https://doi.org/10.1038/s41576-023-00645-2. • Reflection paper on classification of advanced therapy medi - cinal products. EMA/CAT/600280/2010 rev.1. 21 May 2015. • Reglamento (CE) No 1394/2007 del parlamento europeo y del consejo de 13 de noviembre de 2007 sobre medicamentos de terapia avanzada y por el que se modifican la Directiva 2001/83/CE y el Reglamento (CE) no 726/2004. • Rovira, E. et al (2023). Engineering U1-Based Tetracycline- Inducible Riboswitches to Control Gene Expression in Mammals. ACS nano, 17(23), 23331–23346. https://doi. org/10.1021/acsnano.3c01994. • Zhu, Y. et al. (2022). RNA-based therapeutics: an over - view and prospectus. Cell Death Dis 13, 644 https://doi. org/10.1038/s41419-022-05075-2. ARN: la versatilidad de la inestabilidad Figura 2. Árbol de decisión para medicamentos de terapia génica. Fuente: EMA/CAT.