Revista Farmabiotec Número 14

#14 farmaBIOTEC 51 crearon vínculos de colaboración. En la conferencia plenaria del segundo día, Paul Orchard han expuesto su amplia experiencia en el tratamiento de adrenoleucodistrofias con terapias génicas y celulares. Mostrando los resultados de ensayos clínicos e inci- diendo en la necesidad de diagnóstico precoz y terapias más eficaces [12 ]. Retos en la frontera clínica. Nathalie Cartier, comple- mentándose con la exposición del Dr. Ochard, incidió más en su amplia experiencia en el tratamiento de adrenoleu - codistrofias con terapias génicas asociadas al trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas modificadas genéticamente [13] . Marc Engelen ha puesto en evidencia la complejidad del diseño de ensayos clínicos en enfermedades desmie- linizantes congénitas , en especial adrenoleucodistrofia, sobre todo por su curso heterogéneo, así como la valora - ción clínica de la mielodistrofia en las mujeres portadoras de la mutación [14 ]. Hemos establecido una buena relación y como consecuencia España se unirá a la iniciativa euro - pea de adrenolecucodistrofia. La frontera clínica estuvo completada con la participa - ción de Verónica Cantarín e Ines Solis, que presentaron los resultados del tratamiento de niños con adrenoleucodis- trofia mediante terapia intratecal usando células mesen - quimales alogénicas , cuando el trasplante de médula ya no es una alternativa, el Hospital del Niño Jesús de Madrid. La variabilidad en el curso clínico de la adrenoleucodistro - fia complica la interpretación de los signos de mejoría de neuro-imagen y clínica de los pacientes. Se proponen soli - citar un ensayo clínico en este sentido. Sara Garcia Gil nos presenta la experiencia del Hospital la Fe de Valencia en el trasplante autólogo de médula ósea en esclerosis múltiple secundaria progresiva y remitente-recurrente , mostrando resultados demostrati- vos de eficacia clínica y rentabilidad. Ane Fullaondo nos habló de la Medicina basad en el Valor: valoración de los procesos médicos, y Pedro Carrascal sobre las perspectivas de los pacientes con EM y crónicos ante el acceso a las nuevas terapias y los ensa - yos clínicos. Conclusiones El congreso ha cumplido sus objetivos: • Convertirse en un foro internacional en la búsqueda de terapias contra las enfermedades neurodegenerativas, con un foco especial en las enfermedades desmielini - zantes congénitas y adquiridas. • Generar networking entre diferentes disciplinas y equi - pos habitualmente desconectados, donde se han deba - tido nuevas ideas que potencien significativamente los tratamientos regenerativos de la mielina. • Todos los participantes quedaron comprometidos en seguir buscando nuevas vías de tratamiento en las fron - teras del conocimiento, usando las nuevas tecnologías para mejorar el diagnostico, el tratamiento y el pronós - tico de las enfermedades desmielinizantes. • El compromiso final es responder a la pregunta: ¿qué hacer cuando “parece que” no hay nada que hacer? Referencias 1- Nowacki Joseph C., et al. (2022). Emerging cellular themes in leukodystrophies. Frontiers in Cell and Developmental Biology 10. 2- Haki M, et al., 2024. 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