Revista Farmabiotec Número 13

mediada por virus adenoasociados (AAV). Este trata- miento ha mostrado mejoras en los signos característicos de la enfermedad, especialmente cuando se administra en las fases más tempranas. Hasta la fecha, cuatro niños en Canadá y EE.UU . han sido tratados en el estudio clínico destinado a valorar la seguridad y eficacia pediátrica de Melpida en menores de 10 años con movilidad suficiente. La Fundación Columbus ha apoyado este proyecto durante años y facilitó el trata- miento del primer paciente español, Alberto, un niño de 3 años diagnosticado con SPG50, en mayo de 2023. Aunque los mejores resultados de la terapia génica se esperan en niños menores de 10 años, la Fundación tiene como obje- tivo acercar el tratamiento al mayor número de pacientes posible. La Fundación Columbus La Fundación Columbus es una organización interna- cional sin ánimo de lucro que nació en 2017 con el obje- tivo de facilitar el acceso a las terapias más avanzadas y efectivas a niños y niñas con cáncer y enfermedades raras, mejorando su esperanza y calidad de vida. La Fundación Columbus interviene cuando los tratamientos son clínica- mente posibles, pero no comercialmente viables. Hasta la fecha, la Fundación ha desarrollado dos progra- mas destacados: el programa de protonterapia para cáncer infantil, que ha beneficiado a 155 familias, y el programa de terapia génica para niños con enfermedades raras, que incluye el ambicioso Objetivo10. Este último aspira a desarrollar tratamientos efectivos de terapia génica para 10 enfermedades raras en 10 años. Entre sus logros, destaca el tratamiento de más de 40 niños con deficien- cia de L-aminoácido aromático descarboxilasa (AADC) o Parkinson infantil, a través de un programa de uso compa- sivo coordinado por el Hospital Brodno de Varsovia. Estos tratamientos han transformado radicalmente la vida de pacientes que, antes totalmente dependientes, han comen- zado a recuperar la movilidad y la autonomía. Ahora, la Fundación ha iniciado un segundo programa de terapia génica en el Hospital Biodonostia para tratar la paraplejia espástica tipo 50 (SPG50), una enfermedad rara con aproximadamente 100 casos diagnosticados a nivel mundial. Elpida Therapeutics Es una Corporación de Propósito Social que lidera un proyecto innovador en colaboración con la Fundación Columbus, la Fundación CureSPG50 y la Columbus Children´s Foundation para avanzar en la terapia génica destinada a enfermedades raras que afectan a niños. Con un enfoque centrado en la rentabilidad y la responsabili- dad social, Elpida Tx busca expandir su exitoso programa clínico para la enfermedad SPG50 a otras enfermedades neurodegenerativas raras. La idea de crear Elpida Tx fue de Terry Pirovolakis, fundador de la Fundación CureSPG50 y padre de Michael afectado por la enfermedad SPG50, con el obje- tivo de abordar necesidades no cubiertas en el ámbito de la terapia génica para enfermeda- des poco frecuentes. Se espera que esta iniciativa marque un hito en el avance de la terapia génica y beneficie a las familias y los niños que necesitan tratamientos efectivos para enfermedades raras. Viralgen Vector Core Viralgen se fundó en 2017 como una empresa conjunta entre AskBio y Columbus Venture Partners (una empresa española de capital riesgo). Viralgen es uno de los princi- pales fabricantes mundiales de AAV con certificación GMP. Viralgen utiliza la plataforma de fabricación en suspensión basada en Pro10TM, una tecnología licenciada por AskBio, que les permite garantizar una mayor escalabilidad, ren- dimiento y precisión de las terapias con AAV. Ubicada en España, en el Parque Científico y Tecnológico de Gipuzkoa, Viralgen es una CDMO (Contract Development and Manufacturing Organization) que produce tratamientos de terapia génica con AAV para compañías farmacéuticas y biotecnológicas con el objetivo de acelerar la entrega de nuevos tratamientos que puedan mejorar la vida de los pacientes. En octubre de 2020, Viralgen fue adquirida por la multinacional alemana Bayer. Desde entonces, Viralgen ha seguido trabajando como unidad de fabricación independiente. 52 farmaBIOTEC #10 Terapia génica