Revista Farmabiotec Número 13

50 farmaBIOTEC #13 Este ensayo, realizado en la unidad de terapias avanza- das de Biogipuzkoa, marca un hito importante en la bús- queda de tratamientos para mejorar la calidad de vida de los pacientes afectados por esta rara enfermedad neuro- degenerativa de progresión lenta. El objetivo ahora es que, al igual que Alejandro (Sevilla), otro niño español como Sergio (Galicia), y otros 6 niños europeos que padecen SPG50, puedan acceder a este tratamiento revolucionario y mejorar su calidad de vida. Alejandro fue diagnosticado a los 3 años y ha recibido su tratamiento a los 12 años, mientras que Sergio, diagnosti- cado a los 12 años, será tratado con la mayoría de edad. Estos niños diagnosticados con SPG50 tendrán acceso gracias al Programa SPG50 de la Fundación Columbus, inaugurado a finales de 2022 dentro del proyecto de terapia génica para enfermedades raras. El objetivo de este pro- grama es hacer accesible el novedoso tratamiento de tera- pia génica Melpida a niños y niñas afectados por SPG50. Con el objetivo de dar a conocer el programa SPG50 y recaudar fondos para la causa, la Fundación ha reali- zado distintos eventos benéficos musicales y deportivos. El programa se inauguraba en diciembre de 2022 con un concierto en la iglesia de San Nicolas en Valencia. En los meses siguientes la Fundación celebró un torneo de Golf en el Real Club Basozabal de San Sebastián y un partido de Futbol entre la Real Sociedad y el Bayer Leverkusen. Los fondos recaudados en el ya institucionalizado Festival de Arantzazu que este año cuenta con su tercera edición, también se destinan a financiar el ensayo y tratamiento de pacientes con SPG50. Melpida se desarrolla en Viralgen Vector Core, fabricante líder de vectores de virus adenoasociados (AAV) para tera- pia génica domiciliada en San Sebastián. Este tratamiento consiste en introducir a los pacientes un gen sano que sus- tituye al dañado, produciendo la proteína necesaria para renovar la función. La Dra. Itxaso Marti, neuropediatra del Hospital Donostia, lidera el ensayo clínico, supervisando la administración del tratamiento a los niños participantes. Este ensayo representa una esperanza real para los niños afectados por la SPG50 y sus familias. El proceso de preparación previa al tratamiento es cru- cial, ya que “es fundamental preparar al niño para que su sistema inmune no rechace el tratamiento”, explica Javier García Cogorro, presidente de Viralgen y secreta- rio y patrono de la Fundación Columbus. “Nuestro obje- tivo es garantizar la seguridad y eficacia del tratamiento, Revolución en el tratamiento de la enfermedad rara SPG50 en Europa con un ensayo pionero de terapia génica La Fundación Columbus en colaboración con Elpida Therapeutics, Viralgen y el Hospital Universitario Donostia, ha iniciado un ensayo pionero en Europa destinado a abordar la paraplejia espástica tipo 50 (SPG50). Alejandro, un niño sevillano de 12 años afectado por esta enfermedad rara, fue el primero en recibir el tratamiento en el Hospital Universitario Donostia en mayo de 2024. Blanca Garín Alapont, Directora y patrona de la Fundación Columbus. MUNDO Biotec Terapia génica