Revista Farmabiotec Número 13

#13 farmaBIOTEC 35 procedimiento de seguridad habitual y los beneficios supe- ran con creces los posibles problemas. No obstante, a nivel nacional, contamos con investigadores y equipos de profe- sionales que ya buscan ir un paso más allá de la técnica. Su objetivo: potenciar la versatilidad y ventajas de las células CAR-T, minimizando al mismo tiempo sus limitaciones. Un ejemplo de ello es el ambicioso proyecto con investi- gadores del Centro Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) que desarrollará cápsulas biológicas que albergarán células CAR-T (células inmunitarias diseñadas específica- mente para atacar moléculas expresadas en determina- dos subtipos de tumores) con las que tratar de forma más efectiva y específica tumores sólidos. Como un caballo de Troya microscópico, estas cápsulas o píldoras diminutas ocultarán en su interior células antitumorales y podrán así invadir la zona cancerosa y acabar con las células malig- nas desde dentro del tumor. En el proyecto, financiado por el Ministerio de Ciencia e Innovación, participan el Centro de Investigación del Cáncer de Salamanca (CIC, un ins- tituto mixto de investigación del CSIC y la Universidad de Salamanca), el Centro de Investigación Biomédica en Red de Cáncer (CIBERONC), la Universidad de Santiago de Compostela (USC) y el Centro de Investigación de Medicina Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra. Otro claro ejemplo es el de los investigadores del Grupo de Hematología Experimental del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO), que forma parte del Campus Vall d’Hebron. Estos han participado en el desarrollo de una nueva tecnología para procesar células CAR-T de manera más rápida y eficaz que podría disminuir el tiempo de espera de los pacientes al recibir el tratamiento. Los resul- tados del estudio en modelos preclínicos y los resultados preliminares del primer ensayo clínico en pacientes con lin- foma no Hodking B han sido publicados en la revista Cancer Discovery. Esto demuestra el posicionamiento de España como una de las piezas clave en la puesta a punto y optimización de una de las terapias más revolucionarias a nivel tecnológico de los últimos años. En lo que se refiere a su regulación y normativa aplicable, las CAR-T son un tipo de medicamento humano biológico y más concretamente un tipo de Terapia Avanzada, por lo que les aplicaría la parte IV de las normas de Correcta Fabricación (GMP, de sus siglas en inglés). Asimismo, tal y como se recoge en la guía EMA/CAT/600280/2010 Rev.1: ‘Gene therapymedicinal productmeansabiologicalmedi- cinal product which fulfils the following two characteristics: (a) it contains an active substance which contains or consists of a recombinant nucleic acid used in or adminis- tered to human beings with a view to regulating, repairing, replacing, adding or deleting a genetic sequence. (b) its therapeutic, prophylactic or diagnostic effect relates directly to the recombinant nucleic acid sequence it contains, or to the product of genetic expression of this sequence. Gene therapy medicinal products shall not include vacci- nes against infectious diseases.’ Siendo las CAR-T cells, células T modificadas genética- mente y por lo tanto considerándose un producto de terapia génica. Bibliografía: 1. De Marco R. C., Monzo H. J., Ojala P. M. CAR T Cell Therapy: A Versatile Living Drug. IJMS, 2023; 24(7), 6300. https://doi.org/10.3390/ijms24076300. 2. Labanieh L., Majzner R.G., Mackall C.L. Programming CAR-T Cells to Kill Cancer. Nat. Biomed. Eng. 2018;2:377–391. doi: 10.1038/s41551-018-0235-9. 3. Sterner R.C., Sterner R.M. CAR-T Cell Therapy: Current Limitations and Potential Strategies. Blood Cancer J. 2021;11:69. doi: 10.1038/s41408-021-00459-7. 4. Wagner D.L., Fritsche E., Pulsipher M.A., Ahmed N., Hamieh M., Hegde M., Ruella M., Savoldo B., Shah N.N., Turtle C.J., et al. Immunogenicity of CAR T Cells in Cancer Therapy. Nat. Rev. Clin. Oncol. 2021;18:379–393. doi: 10.1038/s41571-021-00476-2. 5. Park J.H., Rivière I., Gonen M., Wang X., Sénéchal B, Curran K.J., et al. Long-Term Follow-up of CD19 CAR Therapy in Acute Lymphoblastic Leukemia. N Engl J Med. 2018;378:449–59. doi: 10.1056/NEJMoa1709919. Fagos: la innovación de las bacterias MEDICAMENTO INDICACIÓN AUTORIZACIÓN YESCARTA Linfoma B difuso de células grandes y linfoma B primario mediastínico de célu- las grandes 23/08/2018 KYMRIAH Leucemia linfoblástica aguda de células B, linfoma B difuso de célula grande y linfoma folicular 23/08/2018 TECARTUS Linfoma de células del manto refractario o en recaída 14/12/2020 ABECMA Mieloma múltiple en recaída y refractario 18/08/2021 BREYANZI Linfoma difuso y linfoma B primario mediastínico de células grandes y linfoma folicular de grado 3B 04/04/2022 CARVYKTI Mieloma múltiple en recaída y refractario 25/05/2022