Revista Farmabiotec Número 11

46 farmaBIOTEC #11 Biofármacos abordar la variabilidad en las respuestas de los pacientes. En resumen, la aprobación exitosa de las proteínas tera - péuticas implica abordar cuidadosamente estos aspec- tos, desde la seguridad hasta la eficacia, para garantizar su calidad y utilidad clínica. Biosimilares Una de las principales direcciones de la actividad actual es desarrollar biosimilares. Un medicamento biosimilar es muy parecido a otro medicamento biológico llamado medicamento de referencia. Si bien los medicamentos biosimilares y los medicamentos de referencia se elabo- ran a partir de organismos vivos, es posible que se elabo- ren de maneras diferentes y con sustancias ligeramente distintas. Para que un medicamento se llame biosimilar, se debe demostrar que el medicamento biológico sea tan seguro, tan eficaz y funcione de la misma manera que su medicamento de referencia. Asimismo, se debe usar de la misma manera, con la misma dosis y para la misma afección que el medica- mento de refe- rencia. Las agen- cias regulatorias deben aprobar los medicamen- tos biosimilares, que quizás cues- ten menos que los medicamen- tos de referencia. El auge de los biosimilares ha estado fomen- tado por la pér- dida de patente de decenas de med i camen tos biológicos. Se espera que las empresas de genéricos vayan teniendo cada vez más rele- vancia, habiéndose estimado que para 2025, el mercado de los biosimilares llegue hasta los 10.000 millones de euros. Sin embargo, solo un puñado de grandes empre- sas farmacéuticas e instalaciones de I+D de categoría mundial podrán formar parte de este auge del mercado. Esto significa que la mayoría de las pequeñas y medianas empresas nunca tendrán la oportunidad de entrar en el nuevo mercado de biosimilares. El nicho de la mayoría de las pequeñas empresas biotecnológicas es o bien prestar soporte o bien llevar ellas mismas un candidato en fase preclínica o muy temprana hasta la prueba de concepto, momento en el que pueden venderlo a empresas más grandes. En el caso de los biosimilares, el desarrollador empezará con los datos de la prueba de concepto y luego pasará a la fase más costosa del desarrollo clínico, con el coste añadido de realizar un estudio comparativo con el fármaco comercializado. Todo este proceso no es ni eco- nómico ni rápido. De hecho, la puesta en marcha de un programa de biosimilares conlleva una media de 8 años, con unos costes de desarrollo que oscilan entre los 30 millones de euros y los 250 millones de euros. En una década… Los rápidos avances logrados en los últimos años plan- tean cierta incertidumbre sobre la futura orientación del desarrollo de proteínas terapéuticas. Existen numerosas líneas de investigación abiertas como la mejora gradual de las caracte- rísticas de las proteínas tera- péuticas exis - tentes o el des- cubrimiento de nuevos fármacos basados en pro- teínas. Además, la combinación de proteínas terapéuticas, su conjugación con fármacos, nano- partículas y otros reactivos están mostrando un fuerte potencial. Asimismo, las herramientas de predicción para acotar qué pro- teínas candidatas podrían desarro- llarse con éxito como terapéuticas representan una parte esencial de la investigación actual. De aquí a una década, es probable que se aprueben para uso clínico muchas de estas terapias que ahora mismo se encuentran en fases iniciales de desarrollo. Y quién sabe si alguna de ellas también supondrá un cambio de paradigma, del mismo modo que se produjo al producir insulina humana en una bacteria o comenzar a usar las líneas celulares humanas para la producción de las proteí- nas bioterapéuticas.