Revista Farmabiotec Número 11

14 farmaBIOTEC #11 R&D Manager de Sylentis “La Inteligencia Artificial (IA) juega un papel fundamental en la generación de fármacos basados en RNAi, ya que estos medicamentos los diseñamos in silico, gracias a una plataforma desarrollada por Sylentis centrada en IA llamada, Sirfinder”. ¿Puedes contarnos en que consiste el desarrollo de productos biomédicos basados en RNAi? y cómo afecta la inteligencia artificial a estos procesos de producción? Los fármacos basados en RNAi, son pequeñas moléculas de ARN que permiten regular de forma específica la expresión de proteínas que no están funcionando correctamente dentro de la célula y conseguir que estas vuelvan a funcionar de forma óptima dentro del cuerpo. Y ¿cómo hacemos esto? Tomamos el control temporal de un mecanismo natural presente en todas las células del organismo en nuestro propio beneficio. Estemecanismo es el mecanismo de RNAi (del inglés RNA interference). El RNAi es un mecanismo de silenciamiento que está muy conservado entre especies, que surgió como respuesta de protección frente a la entrada de ARNs exógenos de doble cadena provenientes tanto de virus, como de parásitos. Cuando la célula detecta ARNs de doble cadena, inmediatamente activa el mecanismo de RNAi por el cual elimina ese ARN de doble cadena que la célula interpreta como no propio, y evitando así que el organismo invasor con- cluya con éxito su infección. Este mecanismo que se descubrió por primera vez en plantas y posteriormente en mamíferos, fue objeto del premio Nobel que Fire y Mello recibieron en 2006, año en que se fundó Sylentis, y ha sido objeto continuado de estu- dio, atribuyéndole otras importantes funciones en el control de la expresión de los genes, tanto en procesos fisiológicos naturales, como en procesos patológicos relacionados con las enfermeda- des. En Sylentis diseñamos y sintetizamos pequeños ARNs de doble cadena (siRNAs) , que se unen a ARNs que expresan pro - teínas mutadas, o que funcionan más de lo normal, como con- secuencia de una determinada enfermedad, y al ser reconocidos por la maquinaria RNAi la activan e inducen su degradación. Esta degradación lleva a la desaparición del ARN mutado, o que fun- ciona de forma más de lo normal, consiguiendo restaurar la fun- ción que estaba alterada como consecuencia de la enfermedad. Los siRNAs nos permiten hacer una terapia, especifica y dirigida, actuando sólo sobre el ARN y proteína que están causando el problema sin afectar de forma inespecífica a otras proteínas. Los siRNAs nos permiten hacer microcirugía molecular, obteniendo fármacos específicos y altamente seguros para los pacientes. ¿Como ayudar la inteligencia artificial al desarrollo de medicamentos basados en RNAi? La Inteligencia Artificial (IA) juega un papel fundamental en la generación de estos fármacos, ya que estos medicamentos los Conociendo a Sylentis Tamara Martínez