Revista Farmabiotec Número 11

#11 farmaBIOTEC 13 nos permitan avanzar en nuestro objetivo de abordar las necesi- dades no cubiertas de los pacientes. Además, queremos seguir contribuyendo al crecimiento del sector farmacéutico español y en el año 2022 inauguramos la primera planta farmacéutica en España para la fabricación de oligonucleótidos bajo normas GMP. La planta cubre las necesidades de producción de nues- tros productos y también da servicio de fabricación a otras com- pañías que desarrollan medicamentos o productos basados en esta tecnología. ¿En qué tecnología está enfocada Sylentis y qué ventajas tiene está tecnología para el desarrollo de nuevos medicamentos? Tal y como se ha mencionado anteriormente en Sylentis desa- rrollamos medicamentos basados en la tecnología del RNA de interferencia. RNAi es una tecnología que se centra en la inhibi- ción selectiva de la expresión génica a través de la degradación del ARN mensajero (ARNm) específico. Este enfoque permite modular la síntesis de proteínas, lo que puede tener aplicaciones en el tratamiento de diversas enfermedades, incluyendo algunas enfermedades genéticas y ciertos tipos de cáncer. La ventaja principal de la tecnología de RNAi radica en su capacidad para silenciar genes específicos, lo que permite intervenir en procesos biológicos a nivel molecular. Al modular la expresión génica, los medicamentos basados en RNAi pueden ofrecer una forma pre- cisa y dirigida de tratar enfermedades. Las ventajas de la tecnología de RNAi para el desarrollo de medicamentos incluyen: Especificidad: Los medicamentos basados RNAi pueden diseñarse para apuntar a genes específicos, lo que permite una acción altamente selectiva. Flexibilidad: es una tecnología versátil y puede aplicarse a una variedad de enfermedades al dirigirse a diferentes genes incluso a mutaciones asociadas a enfermedades genéticas. Potencial para enfermedades difíciles de tratar: Puede ser especialmente útil para abordar enfermedades para las cuales los enfoques tradicionales de tratamiento tienen limitaciones. Menos efectos secundarios: Dado que la acción de los medi- camentos basados en RNAi es específica para un gen particular, existe el potencial de reducir los efectos secundarios no desea - dos en comparación con otros tratamientos menos selectivos. Actualmente diecinueve medicamentos basados en el RNAi han sido aprobados por agencias reguladoras y estaban dispo- nibles en el mercado. Existe un interés creciente en este tipo de medicamentos que aportan ventajas adicionales a los medica- mentos tradicionales y existen más de 200 fármacos en diferen - tes etapas de ensayo clínicos. ¿Cuáles son los retos de Sylentis para el futuro? Desde Sylentis queremos seguir construyendo y aportando nuestro conocimiento a la salud de vanguardia y mejorar la vida de los pacientes. Para ello, desde Sylentis tenemos muy claro que se necesitan abordar los retos de salud del futuro con nuevas tecnologías disruptivas, como puede ser el RNAi donde además se aplican las herramientas de inteligencia artificial, el big data y algoritmos complejos al diseño de estos medicamentos. El proceso tradicional de desarrollo de fármacos es largo y complejo y está basado en inversionesmasivas en I+D; por tanto, estrategias empresariales basadas en tecnologías innovado- ras como puede ser el RNAi permite acelerar la innovación en el desarrollo moderno de medicamentos. También queremos seguir trabajando en la creación de consorcios público-privados que comparten información, recursos y capacidades entre múl- tiples organizaciones en las primeras fases del descubrimiento de fármacos con el objetivo de acelerar sus procesos internos de I+D y reducir las inversiones redundantes. Por otro lado, nos enfrentamos a otro gran reto para el sector Biotech como la apuesta por el desarrollo de nuevos procesos industriales que estén alineados con los objetivos europeos en cuanto a la calidad de los medicamentos, efectividad y sostenibi- lidad de los recursos. Para ello, queremos seguir apostando por el crecimiento de nuestra infraestructura para la fabricación de estos medicamentos basados en RNAi. Por último, tenemos el gran reto de establecer una estrategia empresarial considerando la gestión total de la calidad como uno de sus pilares, lo que representaría una ventaja competitiva para unas industrias que operan en un entorno globalizado. Sylentis "Actualmente diecinueve medicamentos basados en el RNAi han sido aprobados por agencias reguladoras y estaban disponibles en el mercado. Existe un interés creciente en este tipo de medicamentos que aportan ventajas adicionales a los medicamentos tradicionales y existen más de 200 fármacos en diferentes etapas de ensayo clínicos".