Farmabiotec Número 26

#26 farmaBIOTEC 91 Ensayos clínicos "Poder disponer de un modelo descentralizado (...) mejora la accesibilidad y los ensayos clínicos pueden integrarse mejor en la rutina diaria de los niños y sus familias, preservando su bienestar". "El principal desafío es el desarrollo de protocolos adecuados a la población pediátrica, de manera que se minimice el número de visitas e intervenciones médicas". funcionamiento de los ensayos clínicos, evitando desplaza- mientos innecesarios y mejorando la calidad de vida de los par- ticipantes. Los ensayos descentralizados bien organizados y diseñados no deben afectar a la seguridad de los participantes, la fiabilidad de los datos recogidos y la calidad de los estudios. El papel de RECLIP es muy importante para impulsar ini- ciativas de descentralización de ensayos clínicos pediátricos y colaborar con los organismos responsables para adaptar las normativas actuales a los nuevos tiempos de la digitaliza- ción. RECLIP ha permitido crear una red española de centros interesados en la investigación en nuevos medicamentos y terapias innovadoras. Creo que esta experiencia de trabajo en red va a facilitar el buen funcionamiento de los nuevos diseños de estudios multicéntricos descentralizados. Confío que sean una realidad a corto plazo porque los niños y adolescentes los necesitan. ¿Por qué es relevante descentralizar ensayos clínicos, específicamente en población pediátrica? La población pediátrica es un grupo especialmente vulnera- ble y la descentralización es todavía más importante y nece- saria que en adultos. Los niños, niñas y adolescentes y sus familias deben poder participar en ensayos clínicos sin que su vida se interrumpa por la enfermedad y el estudio. Confío que la descentralización facilite que puedan seguir en su casa, acudir a la escuela, jugar con sus amigos y mantener el entorno habi- tual donde se sienten seguros. También ayudará a los padres y madres a cuidar a sus otros hijos, mantener sus trabajos, redu- cir los gastos de los desplazamientos fuera de su localidad y aliviar el impacto emocional que suponen los ensayos para las enfermedades de sus hijos. Poder disponer de un modelo des- centralizado en el que existen un centro principal abierto para el ensayo, y una serie de centros satélites que pueden partici- par, mejora la accesibilidad y la inclusión de los participantes y, lo más importante, no interrumpir su desarrollo, mantener la rutina diaria de los niños y sus familias, reducir el tiempo de los desplazamientos, preservando su bienestar y calidad de vida. La descentralización de ensayos clínicos representa un avance significativo para mejorar la accesibilidad, eficiencia y seguridad de los estudios clínicos. Es crucial para facilitar la participación de pacientes pediátricos porque el reclutamiento suele ser más complejo en la infancia y adolescencia. Hace falta investigar en diferentes grupos de edad, en formas de presentación de los medicamentos que los niños más peque- ños puedan tragar y es difícil conseguir el número de pacientes necesarios en un único centro. Es una necesidad que ya hemos planteado desde hace varios años, y el trabajo coordinado, junto con el promotor del ensayo, en la modalidad de centro principal y varios centros satélites como colaboradores, es fundamental. ¿Cuáles son algunos de los desafíos existentes para la realización de ensayos clínicos en este grupo de población? El principal desafío es el desarrollo de protocolos de ensayos adecuados a la población pediátrica, de manera que se mini- mice el número de visitas y se adapten las intervenciones médi- cas, para que el niño participante pueda tener el menor impacto posible en su vida y actividades cotidianas. Pero es igualmente un reto conseguir que el ensayo adecuado llegue al centro ade- cuado, al investigador más idóneo para llevarlo a cabo y por supuesto al paciente pediátrico que necesita nuevas opciones terapéuticas para sus problemas de salud. La participación de las familias y de los pacientes es fundamental en el diseño de los ensayos clínicos, pero, supone un desafío mayor en la infan- cia y adolescencia Otro desafío importante es conseguir el interés de la industria farmacéutica y de los promotores para desarrollar nuevosmedi- camentos para las enfermedades infantiles y para enfermeda- des raras Durante los últimos 20 años, las agencias reguladoras