Revista Farmabiotec Número 8

92 farmaBIOTEC #8 EL NUEVO ALIADO DE LAS TERAPIAS AVANZADAS, EL AISLADOR Se conoce como medicamentos de terapias avanzadas o ATMPs (de sus siglas en inglés) a tres categorías de productos: La terapia celular, la ingeniería de tejidos y la terapia génica. Dentro de esta última podemos encontrar tres grandes bloques de medicamentos; los conocidos como productos de RNA, los vectores virales y finalmente las CAR-T cells. JAVIER ALONSO GÓMEZ, Industrial Engineer. General Manager of Litek Pharma. ALEX GARCÍA, Mechanical Designer. R&D Engineering Department. Litek Pharma. 1. INTRODUCCIÓN Actualmente, va incrementándose el número de indi- caciones terapéuticas asociadas a las terapias avanza- das, pues con la llegada de este tipo de productos puede ponerse remedio a enfermedades que a día de hoy no presentaban cura. Esto hace que cada vez sea mayor el número de ensayos clínicos y medicamentos realizados en este ámbito, siendo, en muchos casos, el entorno hos- pitalario el responsable de producir, controlar y liberar este tipo de terapias, sobre todo aquellas donde la vida útil del producto es de horas o días (productos de terapia celular, ingeniería de tejidos y/o CAR-T cells). 2. RETOS EN LA FABRICACIÓN DE ATMPS Los ATMPs son productos de base biotecnológica con un alto grado de innovación y que difieren en gran canti- dad de aspectos de los medicamentos tradicionales; tanto es así, que, debido a las características intrínsecas de este tipo de productos, se ha generado una nueva parte dentro de la normativa GMP (Parte IV--Directrices sobre normas de correcta fabricación específicas para Medicamentos de Terapia Avanzada) específica para ellos. Fundamentalmente se caracterizan por ser preparados inyectables, donde hablar de esterilidad resulta paradójico ya que en el caso de la terapia celular y la ingeniería de teji- dos se están administrando células vivas o en el caso de los vectores virales donde se están administrando virus. A todo ello, se le suma que la mayoría de este tipo de medi- camentos no pueden ser sometidos a ningún tipo de este- rilización terminal, ya que la viabilidad del producto puede verse altamente comprometida, por lo que, controlar el proceso de fabricación resulta fundamental en este tipo de medicamentos debido a que es la única manera de conse- guir la ausencia de contaminación microbiológica externa en el producto terminado; la cual podría comprometer la salud de los pacientes. A nivel de proceso productivo, una de las principales medidas a controlar para disminuir el riesgo de contami- nación microbiológica externa es controlar el ambiente donde se producen este tipo de productos, siendo el aisla- dor una de las mejores soluciones disponibles tanto para la producción a pequeña escala como a gran escala. No podemos olvidar que, debido a su corta vida útil, muchos de estos productos se liberan sin disponer de los resulta- dos completos del test de esterilidad, lo que incrementa aún más el riesgo para los pacientes y, por tanto, producir dichos medicamentos bajo aislador implica directamente trabajar bajo un entorno completamente estéril, hermético y controlado. 3. SISTEMAS ABIERTOS VERSUS SISTEMAS CERRADOS La Parte IV de las GMPs ya contempla la posibilidad de fabricar este tipo de productos bajo SISTEMAS ABIERTOS o SISTEMAS CERRADOS. INNOVACIÓN Ingenieria e instalaciones