Revista Farmabiotec Número 7

44 farmaBIOTEC #7 Terapias basadas en ARN m : expandiendo las fronteras de la medicina El éxito de la industria farmacéutica en la contrarreloj para desarrollar una vacuna contra la COVID-19, ha popularizado y socializado el término “vacuna de ARNm” (o mRNA) más allá del sector de la investigación biomédica. ALBERT CANET MORRAL, Cargo: Project Engineer en Klinea Ingeniería Farmacéutica S.L.U. JORDI GIBERT AMAT, Head of Biotechnology Unit en Klinea Ingeniería Farmacéutica S.L.U. A pesar de que pueda parecer que esta tecnología tera- péutica se originó durante la lucha contra el virus de la COVID-19, la realidad es que se ha estado desarrollando desde hace 30 años (1). Lo que sí hizo la pandemia fue aumentar los recursos en este campo de investigación, acelerando los tiempos de desarrollo y, posteriormente, poniendo el foco también en otras aplicaciones de esta tecnología. Qué es y cómo funciona la terapia por ARNm Todos los seres vivos – desde humanos hasta bacte- rias – requieren la constante generación de proteínas para sobrevivir. El mecanismo de generación de proteínas se inicia copiando fragmentos del ADN – proceso conocido como transcripción –; estas copias son el ARN mensa- jero, una macromolécula con información genética del ADN que se denomina ARNm. Las células utilizan la infor- mación del ARNm para crear proteínas y seguidamente el ARNm se degrada. Este proceso se repite constante- mente en el interior de las células. Una disfunción en este proceso puede suponer una deficiencia en el metabo- lismo, una enfermedad grave y/o incluso la imposibilidad de la vida. La tecnología de la terapia por ARNm utiliza este meca- nismo celular: introducir ARNm sintético a las células, obligándolas a utilizarlo como si fuera propio, produ- ciendo proteínas. Es importante mencionar que no pre- senta riesgo de integración genómica, a diferencia de otras vacunas basadas en ADN. MUNDO Biotec Vacunas Ilustración 1: funcionamineto de la terapia de ARNm (2).