Revista Farmabiotec Número 4

Jordi Barquinero trabaja actualmente en el Laboratorio de Investigación en Terapia Génica y Celular, Instituto de Investigación VHIR Vall d’Hebron. Es un prestigioso investigador en terapia génica e inmunología que prestó su voz al congreso Biotechforum y Health & Reserch Forum en la última edición de Farmaforum. ¿En qué punto de desarrollo se encuentran las tera- pias génicas y celulares en nuestro país? Las terapias celulares y génicas son cosas que están avanzando en todo el mundo a la vez. No es algo que en nuestro país sea particular. Es cierto que hay varios grupos en España que son pioneros dentro de la tera- pia génica y celular, pero lo que se está investigando en otros sitios también se está aplicando aquí. De hecho, también es pionero en ensayos clínicos el Hospital Vall d’Hebron y algunos de ellos de fase 3 en terapia génica. Pero lo que se investiga aquí se aplica también todas partes. Esto es un mundo globalizado y la tera- pia génica o celular no son algo excepcional en este aspecto ¿Qué retos o limitaciones que se están tratando actualmente podría destacar? Los retos son comunes a todos los grupos de investiga- ción. En el ámbito de la terapia génica es la inmunidad que tenemos muchos de nosotros contra los vectores como los virus. Un porcentaje de la población no pue- den recibir este tipo de terapias porque desarrollamos inmunidad y esto es una limitación. Otra limitación que pueden tener estos vectores es la posible oncoge- nicidad, esto es algo que se sabrá a largo plazo que es probable que no sea algo muy serio, pero es algo que tendremos que investigar. También hemos hablado del coste y de la produc- ción, que son otras limitaciones. Pero se habla de otros retos donde hay enfermedades que se quieren tratar y el responsable es un gen muy grande y no cabe en los vectores, con lo que tenemos que trabajar estrategias para esto. Y finalmente, la gran limitación es el escaso cono- cimiento que hay sobre varias afecciones; como el Alzheimer o el Parkinson, que son super complejas, de causa multifactorial, con muchos genes implicados y que no son necesariamente los mismos en cada paciente. Todas estas limitaciones están siendo investigadas por muchos grupos en todo el mundo, de manera que los avances que se van produciendo benefician a toda la comunidad. ¿Sobre qué tipo de enfermedades se ha demostrado una mayor efectivad y son más recomendables las terapias génicas y celulares? Lo primero que se han abordado son las enfermedades monogénicas, las más prevalentes. Porque es por lo que más se ha interesado la industria farmacéutica, ya que es lo que tiene más mercado. Por ejemplo, en las hemo- filias se ha avanzado muchísimo y hay tratamientos La gran ventaja de la terapia génica es que una vez administrada debería ser suficiente para combatir la enfermedad durante mucho tiempo o quizá de por vida Jordi Barquinero jefe de grupo. Terapia Génica y Celular en Vall d’Hebron Institut de Recerca FARMABIOTEC INVIERNO 2022 34 RESUMEN FARMAFORUM 2022