Especial Inteligencia Artificial

16 farmaBIOTEC #Especial IA ¿Qué está cambiando en el diseño de fármacos? El proceso clásico de drug discovery implica la identifi - cación de dianas biológicas, la generación de compues- tos candidatos, ensayos preclínicos y, eventualmente, estudios clínicos. Cada etapa está llena de cuellos de botella que incrementan tiempos, costes y tasas de fallo. Menos del 10% de los fármacos que entran en ensayos clínicos llegan al mercado. La IA, utilizando machine learning (ML), deep learning (DL) y técnicas de modelado generativo y computacional, permite acelerar drásticamente estas fases. Al entrenar modelos sobre datasets masivos de bioactividad, propie- dades ADME/Tox y estructuras moleculares, es posible predecir propiedades farmacológicas, optimizar molécu- las in silico , y priorizar candidatos con mayor probabilidad de éxito en humanos. Ejemplos reales Insilico Medicine: utilizó IA generativa para diseñar un inhibidor de DDR1 contra fibrosis pulmonar, pasando de objetivo a candidato preclínico en solo 18 meses. Actualmente, como se muestra en la tabla ha terminado la fase clínica IIa. DeepMind AlphaFold: resolvió estructuras de proteí- nas con precisión casi experimental, eliminando una de las grandes incertidumbres del diseño estructural de fármacos. Exscientia: ha llevado múltiples moléculas diseñadas por IA a ensayos clínicos en oncología y neurociencia, vali- dando la eficiencia del enfoque. Fue pionera con la molé - cula DSP-1181, considerada el primer fármaco diseñado por IA en entrar en ensayos clínicos. El tiempo desde su descubrimiento hasta la clínica fue de 12 meses, aunque posteriormente la compañía detuvo su desarrollo. A continuación, se recogen fármacos diseñados por IA y su estado de desarrollo clínico a cierre de abril de 2025. ¿Cómo funciona en la práctica? Las principales aplicaciones de la IA en el descubri- miento de fármacos incluyen: • Identificación de dianas terapéuticas: Análisis de datos ómicos mediante redes neuronales para predecir nuevas dianas biológicas relevantes en patología humana. • Diseño de moléculas de novo: Utilización de redes generativas adversarias (GANs) o transformers molecu - lares para crear nuevas estructuras químicas optimizadas Diseño de Fármacos Asistido por IA: Realidades, Retos y Perspectivas Futuras Durante décadas, la búsqueda y optimización de nuevos agentes terapéuticos se ha basado en un proceso arduo, costoso y, en buena medida, estocástico. Sin embargo, en los últimos años, la inteligencia artificial (IA) ha irrumpido con fuerza en el diseño racional de fármacos, prometiendo transformar un sector tradicionalmente dominado por el ensayo y error en una disciplina predictiva y altamente eficiente. Queda camino por recorrer, pero la IA ha llegado para quedarse. INteLIGENCIA ARTIFICIAL Desarrollo de biofármacos Especial TAMARA MARTÍNEZ, Gerente de I+D Sylentis (Grupo Pharma Mar).