Revista Farmabiotec - Número 19

48 farmaBIOTEC #19 Ensayos clínicos Ensayos clínicos pediátricos: desafíos, avances y el papel clave de la red RECLIP La Dra. Cristina Calvo Rey, jefa del Servicio de Pediatría y Enfermedades Infecciosas en el Hospital La Paz y miembro del Comité Ejecutivo de RECLIP, subraya la importancia de los ensayos clínicos diseñados específi - camente para niños. En esta entrevista, analiza los retos científicos, logísticos y éticos que enfrenta la investiga - ción pediátrica y el papel fundamental de redes como RECLIP para avanzar hacia tratamientos más seguros y eficaces para los pacientes más jóvenes. La Dra. Calvo también será moderadora en la mesa redonda dedicada a este tema en el Clinical Research Forum del próximo 18 de septiembre. ¿Por qué es necesario realizar ensayos clínicos específicamente en población pediátrica? Durante mucho tiempo se ha aceptado la falsa supo - sición de que los niños son adultos pequeños y de que es posible simplemente administrarles dosis inferiores de los mismos medicamentos que han sido aprobados para la población adulta. Sin embargo, esto no es así, los órganos en proceso de desarrollo y maduración de los niños y su metabo - lismo condicionan la forma en que la población pediátrica procesa los medicamentos, y este factor debe ser muy tenido en consideración. La única vía para solucionar este hecho es a través de la realización de ensayos clínicos pediátricos, que permitan evaluar la seguridad y eficacia de los tratamientos, así como la dosificación adecuada acorde a la edad del paciente. A pesar de que esta idea está ahora muy clara, y se trabaja bajo un nuevo paradigma, actualmente, solo un pequeño porcentaje de los medicamentos aprobados por la Food & Drug Administration (FDA) o la Agencia Europea del Medicamento (EMA) han sido aprobados y probados para su uso pediátrico. Y en algunas disciplinas de la pediatría, como son por ejemplo las unidades de cuida - dos intensivos, hasta un 80% de los fármacos empleados se administran fuera de ficha técnica ( off label ), con los riesgos que ello supone. Se requiere un cambio cultural fundamental en las organizaciones para cambiar esta realidad. ¿Cuáles son algunos de los desafíos existentes para la realización de ensayos clínicos en este grupo de población? El principal desafío es sin duda el desarrollo de proto - colos de ensayos adecuados a la población pediátrica, de manera que se minimice el número de visitas e inter - venciones médicas, para que el participante pueda tener el menor impacto posible en su vida y actividades coti - dianas. También es importante hacer que el ensayo ade - cuado llegue al centro adecuado y al investigador más idóneo para llevarlo a cabo. Esto propiciará que el recluta - miento y la retención del paciente tenga más probabilidad de éxito. Por otro lado, la gestión de los aspectos y con - sideraciones logísticas, legales y culturales es uno de los principales cuellos de botella con los que se encuentran los ensayos clínicos pediátricos. Durante los últimos 20 años, las agencias reguladoras de todo el mundo, y en particular de EE. UU. y Europa, han implementado una combinación de incentivos y requisi - tos reglamentarios para promover los ensayos clínicos en pediatría. A pesar de esto, la comprensión de las cuestio - nes éticas y de seguridad que rigen los ensayos pediá - tricos no es sencilla, incluso con la experiencia operativa adecuada para gestionar ensayos clínicos, y requiere “El mayor reto es desarrollar protocolos adecuados que permitan una participación segura y eficiente”.