Revista Farmabiotec Número 14

48 farmaBIOTEC #14 Las leucodistrofias, son un conjunto enfermedades aso - ciadas a mutaciones de proteínas fundamentales para el metabolismo celular de los lípidos. La alteración genética afecta a todas las células del organismo, pero las células productoras de mielina, los oligodendrocitos en el sistema nervioso central, son las que degeneran, asociándose generalmente a un proceso neuroinflamatorio de curso progresivo sin posibilidad de tratamiento (Fig 1.A). Hay for - mas diversas de presentación dependientes del problema genético asociado, pero en general son progresivas y las formas más severas conllevan la muerte de los pacientes en la infancia [1] . En las enfermedades desmielinizantes adquiridas como la esclerosis múltiple (EM), el sistema inmune reacciona de forma anómala ante estímulos externos (tóxicos, infec - ciones virales, etc.) produciendo auto-anticuerpos contra la mielina y favoreciendo que las células inflamatorias infiltren el parénquima cerebral para generar un micro - ambiente tóxico. La mielina es la diana selectiva de este proceso y, como consecuencia de la perdida de la vaina de mielina de los axones se produce una alteración severa de la transmisión del impulso nervioso y una degeneración (Fig. 1B) [2] . No se conocen los mecanismos de señalización que regulan el comportamiento de las células precursoras de oligodendrocitos cuando hay una pérdida de mielina. Por lo tanto, el desafío clínico para restaurar la mielina pasa primero por detener la toxicidad local a nivel humoral y celular y, segundo, por activar los mecanismos intrínsecos de reparación de la mielina. Sin embargo, esta reparación representa la mayoría de las veces una re-mielinización ineficiente con recuperación funcional parcial. Este fra - caso se debe a la acción de señales que se oponen a la Red TERAV El CongresoWOP KONEKTA ha congregado en Bilbao a los líderes inter- nacionales en investigación sobre las enfermedades diesmielinizantes congénitas y adquiridas. Salvador Martinez, Instituto de Neurociencias UMH-CSIC. Alicante. Tratamientos de terapia génica y celular para las enfermedades desmielinizantes El congreso internacional sobre avances neurobiológicos y terapias avanzadas en enfermedades desmielinizantes congénitas y adquiridas organizado por la Fundación The Walk On Project (WOP), ha permitido reunir en la Universidad de Deusto en Bilbao, a líderes internacionales en la investigación básica y clínica sobre las enfermedades diesmielinizantes congénitas (leucodistrófias) y adquiridas (esclerosis múltiple), los días 6 y el 8 junio de 2024.