Revista Farmabiotec Número 12

#12 farmaBIOTEC 33 de salud pública que representa el párkinson. Un prome - tedor ejemplo lo encontramos en el proyecto “Desarrollo de nuevos fármacos para el tratamiento del párkinson mediante Inteligencia Artificial y el cribado masivo de compuestos” , coordinado por AseBio en el que participan Celtarys Research, ZeClinics y el grupo Biofarma de la Universidad de Santiago de Compostela . Un proyecto que aúna las capacidades de validación de dianas y cribado de fármacos in vivo de ZeClinics, el conocimiento científico en diseño y síntesis de herramientas fluorescentes de Celtarys Research y las capacidades de desarrollo de ensayos de cribado in vitro de alto rendimiento de USC-Biofarma. Los objetivos principales de este proyecto consisten en la identificación de nuevas dianas terapéuticas para tratar la enfermedad del Parkinson y en el estableci- miento de un protocolo eficaz para identificar candida - tos a fármacos que puedan modular estas dianas . La consecución de este objetivo representa el primer hito de un proyecto de mayor envergadura destinado a identifi - car una molécula capaz de interferir con la enfermedad. Sin contar en la actualidad con ninguna cura, es de vital importancia contribuir a la búsqueda de moléculas acti - vas capaces de actuar sobre la patología y mejorar la cali - dad de vida de los pacientes. “Nuestro grupo Biofarma (USC) lidera un paquete de trabajo en el que, aprovechando nuestra especialización en investigación aplicada al descubrimiento temprano de fármacos y nuestras capacidades de desarrollo de ensa- yos de cribado in vitro de alto rendimiento, se llevará a cabo el desarrollo del ensayo de actividad en las dianas seleccionadas, la validación de los ligandos desarrolla- dos y la evaluación farmacológica de los compuestos acordados , generando nuevos candidatos para el trata- miento de la enfermedad de Parkinson”, explica Mabel Loza , IP del proyecto. “Nos encontramos en una fase inicial del proceso de descubrimiento de fármacos , en la cual hemos identifi - cado una serie de dianas con potencial terapéutico que tenemos que validar. Para ello, el pez cebra como modelo animal presenta una ventaja no solo a nivel económico, sino que reduce los tiempos al permitir un cribado farma- cológico de alto rendimiento siguiendo todas las pautas éticas. Nuestra aportación es de vital importancia porque, al no existir una cura, es primordial encontrar y validar nuevas dianas biomoleculares”, destaca Jessica García Fernandez, PostDoc Researcher en ZeClinics. “Nuestro proyecto se basa en resultados previos obte - nidos en modelos animales modificados genéticamente y que han sido analizados (datos fenotípicos y transcrip - tómicos) mediante herramientas de inteligencia y visión artificial para identificar nuevas dianas y moléculas terapéuticas para tratar la enfermedad de Parkinson”, expone Loza. “Posteriormente, las dianas se validan experimentalmente y se identifican compuestos quí - micos que puedan modular su actividad y, por lo tanto, servir como potenciales terapias farmacológicas. Así, los objetivos principales de este proyecto consisten en la identificación de nuevas dianas terapéuticas de la enfer - medad de Parkinson y el establecimiento de un protocolo eficaz para identificar candidatos a fármacos que puedan modular esas dianas”. “Hemos obtenido una serie de dianas que se encuen- tran desregulados en nuestros modelos animales de Párkinson. Esperamos que mediante el reposiciona - miento de fármacos y el testado de una librería de molé - culas, consigamos obtener un compuesto líder con el suficiente potencial para mejorar los síntomas de la enfermedad . Deseamos que en un futuro los pacientes con Párkinson puedan beneficiarse de esta investigación”, argumenta García Fernández ZeClinics. “Celtarys Research, a través de su tecnología de con - jugación, diseñará una herramienta fluorescente óptima , que Biofarma utilizará en los ensayos de screening diri - gidos a las dianas identificadas por Zeclinics. Este enfo - que colaborativo y estructurado tiene el potencial de avanzar significativamente hacia el objetivo del proyecto, mejorando así el tratamiento y la calidad de vida de los pacientes con Parkinson ”, expone María Majellaro , Chief Scientific Officer de Celtarys Research. Con la consecución de este proyecto se completarán las etapas iniciales de un nuevo programa de descubri- miento de fármacos para la enfermedad de Parkinson . De esta forma, mediante la utilización de herramientas de inteligencia artificial y manipulación genética se vali - darán experimentalmente nuevas dianas terapéuticas cuya inhibición dirija al rescate total o parcial del fenotipo patológico observado previamente en modelos. Además, se procederá al diseño y síntesis de herramientas quími- cas fluorescentes para esas nuevas dianas identifica - das. Finalmente, se desarrollará un ensayo de cribado de alto rendimiento que permita analizar librerías de compuestos para identificar nuevas moléculas para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Los poten - ciales resultados positivos de este proyecto permitirán la obtención de potenciales candidatos a fármacos y el establecimiento de una metodología colaborativa de descubrimiento de fármacos aplicable también a otras enfermedades. “El objetivo principal es poner a punto un ensayo bioló- gico sólido para el cribado de compuestos , con el fin de desarrollar moduladores de las dianas previamente iden- tificadas mediante el modelo de Zebrafish de Zeclinics . Este proceso permitirá encontrar unos compuestos ini- ciales prometedores, que servirá como punto de partida para el desarrollo de un candidato a fármaco con propie- dades terapéuticas óptimas”, concluye Majellaro. ASEBIO te cuenta