Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
Resultados prometedores: terapia génica sin quimioterapia muestra eficacia en la anemia de Fanconi
El trabajo en equipo y el avance científico han situado a España como referente global en el desarrollo de terapias avanzadas para enfermedades raras, como la anemia de Fanconi.
Un ensayo clínico español ha demostrado que la terapia génica puede ser eficaz y segura en pacientes con anemia de Fanconi, según un estudio publicado en The Lancet. Esta enfermedad rara, que afecta mayormente a niños y jóvenes, se caracteriza por la pérdida progresiva de células sanguíneas, infecciones severas, hemorragias y una alta predisposición al cáncer.
Los investigadores han demostrado que, en pacientes con el subtipo A de la anemia de Fanconi, la autotransfusión de células madre corregidas genéticamente puede detener la progresión de la enfermedad sin necesidad de quimioterapia previa. En dos de los pacientes tratados, el porcentaje de células corregidas alcanzó más del 90%, estabilizando e incluso mejorando el fallo medular característico de la enfermedad.
Este ensayo clínico, liderado por el Hospital Niño Jesús de Madrid y Rocket Pharmaceuticals, marca un hito tras más de 20 años de investigación preclínica y clínica. Además, representa una colaboración público-privada ejemplar entre el CIEMAT, CIBERER, IIS-FJD y otros centros de investigación nacionales.
El trabajo en equipo y el avance científico han situado a España como referente global en el desarrollo de terapias avanzadas para enfermedades raras, como la anemia de Fanconi. Actualmente, Rocket Pharmaceuticals avanza en la aprobación de esta terapia por parte de la Agencia Europea del Medicamento y la FDA de Estados Unidos.
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