Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
Publicados en The Lancet los resultados de FANCOLEN-1, un ensayo clínico pionero en terapia génica hematopoyética
Estos resultados representan un hito clave en la investigación de enfermedades raras.
Un equipo de investigadores españoles ha logrado un avance pionero en el tratamiento de la anemia de Fanconi. Los resultados del ensayo clínico abierto FANCOLEN-1, publicado en la prestigiosa revista The Lancet, demuestran por primera vez que la terapia génica hematopoyética permite el injerto sostenido y la reversión de la progresión de la insuficiencia medular (BMF, por sus siglas en inglés) en pacientes con anemia de Fanconi.
Un estudio con 20 años de investigación
El ensayo, titulado "Terapia génica hematopoyética de pacientes no condicionados con anemia de Fanconi-A: resultados de ensayos clínicos abiertos de fase I/II (FANCOLEN-1) y de largo plazo", tenía como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas corregidas genéticamente, como alternativa a los trasplantes tradicionales, que conllevan complicaciones significativas.
Los resultados son fruto de más de 20 años de investigación preclínica y del seguimiento de los pacientes durante 7 años.
Colaboración científica de referencia
El ensayo clínico FANCOLEN-1 ha sido promovido por la Fundación del Hospital Niño Jesús de Madrid, mientras que el seguimiento a largo plazo lo lleva a cabo la empresa Rocket Pharmaceuticals Inc..
El investigador principal de los ensayos es Julián Sevilla, con el apoyo de Josune Zubicaray, ambos hematólogos de la Unidad de Terapias Avanzadas del Hospital Infantil Universitario del Niño Jesús y miembros del CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER).
La investigación cuenta con la dirección científica de Juan Bueren, en colaboración con Paula Río, primera autora del estudio, y Susana Navarro, todos ellos investigadores del CIEMAT, organismo dependiente del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, del CIBERER y del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD).
Asimismo, este proyecto se coordina con la Red Nacional de Terapias Avanzadas (TERAV), promovida por el Instituto de Salud Carlos III.
Estos resultados representan un hito clave en la investigación de enfermedades raras, abriendo nuevas posibilidades en el tratamiento de la anemia de Fanconi y sentando las bases para futuras aplicaciones de la terapia génica en otras patologías hematológicas.
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