La FDA ha aprobado el fármaco KRESLADI™, desarrollado en el sistema universitario español, para tratar la deficiencia de adhesión leucocitaria de tipo I. Este logro histórico marca un hito en la terapia génica.
La Agencia Estadounidense de Alimentos y Medicamentos (FDA) ha otorgado la aprobación comercial a KRESLADI™ (marnetegragene autotemcel), un medicamento de terapia génica de la compañía Rocket Pharmaceuticals destinado al tratamiento de la deficiencia de adhesión leucocitaria de tipo I (LAD-I). Este acontecimiento representa un logro histórico para el ecosistema investigador español, al tratarse del primer fármaco de terapia génica nacido de una investigación nacional —liderada por el CIEMAT, el CIBERER y el IIS-Fundación Jiménez Díaz— que obtiene la autorización de comercialización internacional.
La LAD-I es una inmunodeficiencia genética ultra-rara causada por mutaciones en la proteína CD18, lo que impide que los glóbulos blancos combatan las infecciones, derivando en cuadros potencialmente mortales durante la infancia. El tratamiento, concebido originalmente por los equipos de la Dra. Elena Almarza y el Prof. Juan Bueren, consiste en la modificación ex vivo de las células madre del propio paciente mediante un vector lentiviral para insertar la versión correcta del gen defectuoso. Los resultados del ensayo clínico internacional han mostrado una supervivencia sostenida sin infecciones graves recurrentes tras más de tres años de seguimiento.
La licencia de esta terapia a Rocket Pharma en 2016, facilitada por la colaboración de la Fundación Botín, ha permitido escalar el desarrollo clínico en centros de referencia como el Hospital Niño Jesús de Madrid, el Great Ormond Street de Londres y el UCLA de Los Ángeles. Tras este éxito, la colaboración entre las instituciones españolas y Rocket Pharma continúa con el desarrollo de otras dos terapias génicas para la anemia de Fanconi y el déficit de piruvatoquinasa, consolidando el liderazgo de la Red Nacional de Terapias Avanzadas (TERAV+) en el escenario global.