Almira Bartolomé
Directora de Business Development, 3PBIOVIAN
Jurgen Van Broeck
CEO, mAbxience
Cristina López
Directora de la oficina de Barcelona y Chief Research & Development Officer, Qualipharma
España refuerza su liderazgo en la investigación de enfermedades raras con más de 1.000 ensayos clínicos en los últimos cinco años
Farmaindustria pide que se protejan los avances logrados con el Reglamento de Medicamentos Huérfanos.
Enfermedades poco frecuentes como las más de 6.400 patologías raras identificadas en Europa encuentran en la innovación su mejor esperanza. En este contexto, España se sitúa entre los países líderes en investigación clínica, con 1.052 ensayos en los últimos cinco años y 207 iniciados solo en 2024, de los cuales el 92% fueron impulsados por la industria farmacéutica, según el Registro Español de Estudios Clínicos (REEC).
Este esfuerzo se ha traducido en avances significativos, como demuestra que uno de cada tres nuevos principios activos aprobados en Europa en 2024 fue un medicamento huérfano. Sin embargo, solo el 20% de las enfermedades raras están siendo investigadas, por lo que Feder y Farmaindustria reclaman más inversión y medidas que aceleren la I+D biomédica en este ámbito.
Diagnóstico precoz y acceso a nuevos tratamientos, los grandes desafíos
- Importancia de los biomarcadores: El 70% de estas enfermedades tienen origen genético, por lo que los cribados neonatales y la identificación de biomarcadores son clave para un diagnóstico temprano y preciso.
- Retrasos en el acceso a medicamentos: En España, solo uno de cada dos fármacos autorizados está disponible en el SNS y el tiempo medio de espera para los pacientes es de casi dos años, lo que impacta tanto en la calidad de vida de los afectados como en la capacidad de atraer más ensayos clínicos al país.
- Propuestas para mejorar la situación: Farmaindustria ha solicitado al Ministerio de Sanidad medidas que permitan agilizar la financiación y disponibilidad de los medicamentos huérfanos, garantizando un acceso más rápido y equitativo.
Compromiso con las enfermedades raras
La revisión de la legislación farmacéutica europea es otro de los puntos clave en este contexto. Farmaindustria pide que se protejan los avances logrados con el Reglamento de Medicamentos Huérfanos, que ha permitido que Europa pase de 8 a 147 medicamentos aprobados en dos décadas.
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